Koszty idą w miliony, ale pacjenci chorzy na rdzeniowy zanik mięśni nareszcie mają szanse na leczenie. Niezwykle długo walczyli o refundację bardzo drogiego leku i wreszcie został wpisany na listę. Za terapię zapłaci państwo. Już od 1 stycznia 2019 roku.
Wiceminister zdrowia Marcin Czech pokazał koszulkę z napisem "smajl", która tym samym ma zachęcić chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) i ich rodziny, aby się uśmiechnęli.
- Mamy pozytywną decyzję refundacyjną od 1 stycznia. Chciałbym, żeby to wybrzmiało, i żeby znalazło się w mediach. Wszystkie potrzebujące dzieci i dorośli chorujący na SMA, cała populacja osób, dla których ta choroba jest praktycznie w tej chwili wyrokiem śmierci, otrzymają w Polsce leczenie - mówił Marcin Czech, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.
Jest to niemal 1000 osób. Dzieci i dorosłych. Na tę decyzję Ministerstwa Zdrowia chorzy i ich rodziny czekali 1,5 roku, bo właśnie wtedy lek został zarejestrowany w Europie. Niektórzy nie chcieli czekać. Na przykład pani Ewa Dul, matka chorych na rdzeniowy zanik mięśni Bartka i Weroniki, na lek dla dzieci zaczęła zbierać pieniądze.
- Założyliśmy tę zbiórkę na Siepomaga.pl na lek ratujący ich życie, czyli hamujący chorobę - tłumaczy pani Ewa.
"Efekty są zdumiewające"
Bartek i Weronika nie chodzą. Chłopiec nie chodził nigdy, a dziewczynka przestała, kiedy miała trzy latka.
Basia z Torunia też nie chodzi i jeszcze z powodu SMA ma kłopoty z oddychaniem. Jej młodsze rodzeństwo, które też choruje na SMA, już na szczęście mogło dostawać lek od urodzenia. Zasponsorował je producent, a efekty widać gołym okiem.
Dlatego teraz dzieci z SMA będą dostawać lek jeszcze przed wystąpieniem objawów.
W Polsce każdego roku rodzi się około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Większość z nich do tej pory umierała w pierwszych latach życia. Lek te statystyki zmieni.
- Efekty są zdumiewające. Takie choroby genetyczne wcześniej były zupełnie nieuleczalne. Jest to olbrzymi przełom i cieszymy się, że nastąpił też w Polsce - mówił doktor Łukasz Grabarczyk, neurochirurg. Lek hamuje rozwój strasznej choroby.
"Odważniej patrzymy w przyszłość"
Cena wyjściowa leku na SMA była gigantyczna. Firma farmaceutyczna żądała ponad 2 miliony złotych za roczne leczenie jednego pacjenta. Doszło jednak do porozumienia między producentem i Ministerstwem Zdrowia.
Szczegóły są tajemnicą handlową.
- Zdecydowanie odważniej patrzymy w przyszłość, w rok 2019. Kłaniam się tu bardzo nisko za tę decyzję w imieniu wszystkich, którzy na tę chorobę chorują i wszystkich, którzy na co dzień z nią walczą - mówi Anna Kostera-Pruszczyk, neurolog dziecięcy.
Autor: Marek Nowicki / Źródło: Fakty TVN
Źródło zdjęcia głównego: Fakty TVN