Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i Mai

Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i Mai
Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i Mai
Marta Kolbus | Fakty po południu
Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i MaiMarta Kolbus | Fakty po południu

Ponad 9 milionów złotych to kwota, którą próbują uzbierać rodzice dzieci chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Tyle kosztuje nowoczesna terapia genowa, która w Polsce nie jest refundowana. Polega ona na jednorazowym wlewie dożylnym leku. Jednak z terapią nie można zwlekać - lek musi zostać podany zanim waga dziecka przekroczy 13,5 kilograma. Dlatego w zbiórkę dla Adelki, Amelki czy Mai włączyli się piosenkarze, artyści, przedsiębiorcy, ale też zwykli ludzie, którzy poświęcili swój czas i zaangażowanie, żeby zachęcić do wpłacenia pieniędzy.

Bracia Collins na rowerach zamierzają przejechać ponad 500 kilometrów - w ten sposób chcą promować zbiórkę pieniędzy na nierefundowaną terapię genową dla chorej na SMA Amelki. Bracia wyruszyli z Sopotu, a metą jest Legnica na Dolnym Śląsku.

Grzegorz i Rafał na trasie może rywalizują, ale cel mają wspólny. - Zdecydowanie siłę daje Amelka, zdecydowanie siłę daje cel - mówi Grzegorz, a jego brat Rafał dodaje, że nie ma możliwości, by się poddali.

Amelka ma dwa lata, a jej mięśnie powoli zanikają. Lek, który może postawić ją na nogi, kosztuje ponad 9 milionów złotych, a zbiórka nie jest nawet na półmetku.

- Nasza zbiórka idzie na tyle wolno, że tracimy nadzieję, że kiedykolwiek ją zakończymy i zobaczymy Amelkę, która biega i jest po prostu szczęśliwa - mówi Patrycja Gmyrek, mama chorej dziewczynki.

- Zrobimy, co możemy, w każdym miejscu, gdzie jesteśmy, żeby to nagłośnić, żeby każdy mógł dołożyć cegiełkę - podkreśla Grzegorz Collins

W Poznaniu do braci dołączył prezydent miasta. - Poproszono, bym ich przywitał w tym miejscu i pojechał kawałek z nimi. To jest jasne, że w takich sytuacjach się nie odmawia, tym bardziej, że cel jest szczytny - zaznacza Jacek Jaśkowiak.

ZBIÓRKA NA RZECZ AMELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Walczą dla 16-miesięcznej Mai

Zbiórki pieniędzy połączyły również piosenkarzy i wokalistów, którzy dla 16-miesięcznej Mai stworzyli zgrany zespół.

- Czy jest coś bardziej szlachetnego niż uratowanie tej małej istoty? Nie ma nic ważniejszego od życia, cenniejszego od zdrowia - mówią wokaliści z zespołu Czadoman.

- Pomagam, bo uważam, że taki jest obowiązek każdego artysty, żeby tym, co się dostało, spróbować chociaż troszeczkę oddać, chociażby za pomocą wspierania tej akcji - dodaje Andrzej Krzywy, piosenkarz, kompozytor, autor tekstów.

Ojciec Mai do Warszawy ze Zbąszynia, gdzie mieszkają, szedł pieszo albo jechał autostopem, żeby o akcji usłyszało jak najwięcej osób. Do swojego plecaka miał przypięty plakat ze specjalnym apelem.

- Tam (w Warszawie - przyp. red.) z żoną i córeczką przekazaliśmy pismo do pana ministra zdrowia o pomoc dla naszej córeczki - mówi Dawid Tomczak, tata chorej Mai.

W Polsce terapia genowa nie jest refundowana, choć w 12 innych krajach Europy finansuje ją państwo. Uzbierać tak astronomiczną kwotę nie jest łatwo.

- Tak naprawdę w tym momencie świat rozpada się na milion kawałków. W pierwszej chwili nie wiedzieliśmy, jak się podnieść z tej sytuacji, ale postawiliśmy wszystko na jedną kartę - opowiada Natalia Tomczak, mama Mai.

Na świecie dostępne są trzy terapie, które hamują rozwój SMA. Tylko jedna z nich jest refundowana w Polsce. - Przede wszystkim wybór dotyczący stosowania terapii u konkretnego pacjenta, powinien mieć lekarz prowadzący tego pacjenta - podkreśla dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

ZBIÓRKA NA RZECZ MAI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Pomoc dla Adelki

Rodzice rocznej Adelki, żeby ratować córkę, sprzedali dom na Ukrainie i przyjechali do Polski.

- Na Ukrainie w ogóle nie ma leczenia, rehabilitacji. Dziecko po prostu umiera - tłumaczy Natalia Motenko, mama Adelki.

W Polsce dziewczynka ma podawany jedyny, refundowany lek, ale rodzice chcieliby skorzystać z terapii genowej. Lek podawany jest w postaci jednorazowego wlewu dożylnego.

- Ta zbiórka trwa rok, wiec ona trwa strasznie wolno, nie wiem czy to kwestia tego, że oni są z Ukrainy - mówi Anna Rogozińska-Dzik, wolontariuszka Adelki.

Na pomoc Adelce wypłynął pan Krzysztof. Wiosłował przez dziewięć dni. Z Bydgoszczy dopłynął do Berlina. Za każdy kilometr wpłacił złotówkę na konto, a do zbiórki zachęcił znajomych.

- Pomyślałem tak: pewnie jakiejś fortuny nie zbiorę, ale pewnie ten 1000 złotych uda mi się zebrać i się dołożę. To jest tak, że nawet największy wodospad składa się z kropli. Łącznie udało się zebrać ponad 18 tysięcy złotych - mówi Krzysztof Grzechowiak, mieszkaniec Bydgoszczy.

- Nasza rodzina jest bardzo wdzięczna wszystkim w Polsce, kto pomaga naszej córce - podkreśla mama chorej Adelki.

ZBIÓRKA NA RZECZ ADELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Zbiórek na leczenie i apeli o pomoc jest dużo więcej, jednak o wszystkich nie jesteśmy wstanie opowiedzieć.

Na razie w Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie terapię genową otrzymało 19 dzieci.

- Lek jest skuteczny u najmłodszych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, a przede wszystkim u pacjentów, u których nie wystąpiły jeszcze objawy - wyjaśnia dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk.

Od tego roku, każdy noworodek jest diagnozowany pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni.

Autor: Marta Kolbus / Źródło: Fakty po południu TVN24

Źródło zdjęcia głównego: tvn24

Pozostałe wiadomości

Trwa śledztwo w sprawie przecięcia dwóch kabli telekomunikacyjnych na dnie Bałtyku. Szwedzka marynarka wojenna prowadzi oględziny miejsca zdarzenia. "To nie pierwszy taki przypadek" - mówi reporterowi TVN24 dowódca Stałej Grupy Morskiej.

Co uszkodziło kable na dnie Bałtyku? "Nie wiemy jeszcze, czy to sabotaż"

Co uszkodziło kable na dnie Bałtyku? "Nie wiemy jeszcze, czy to sabotaż"

Źródło:
Fakty TVN

Chorzy z cukrzycą są nawet trzy razy bardziej podatni na depresję - wynika z badań lekarzy. Nie chodzi tylko o ogólne samopoczucie i świadomość nieuleczalności choroby. Także o tak zwaną burzę chemiczną - nieustające wahania i podwyższone poziomy cukru i insuliny.

Cukrzycy trzy razy częściej chorują na depresję. Lekarze tłumaczą dlaczego

Cukrzycy trzy razy częściej chorują na depresję. Lekarze tłumaczą dlaczego

Źródło:
Fakty TVN

Marcin Romanowski, były wiceminister sprawiedliwości, który według prokuratury jest odpowiedzialny za wielomilionowe nieprawidłowości w wydatkach z Funduszu Sprawiedliwości, triumfuje po orzeczeniu sądu, że jego zatrzymanie w lipcu było bezprawne. Spór dotyczył immunitetu. Romanowski wciąż może zostać aresztowany, bo w międzyczasie stracił immunitet już nie tylko posła, ale i członka Zgromadzenia Parlamentarnego Rady Europy.

Marcin Romanowski chce 200 tysięcy złotych odszkodowania za bezprawne zatrzymanie

Marcin Romanowski chce 200 tysięcy złotych odszkodowania za bezprawne zatrzymanie

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Końcowe odliczanie przed prezentacją kandydatów. Wybranek Prawa i Sprawiedliwości miał być wyłoniony 20 listopada, jednak wciąż nic o nim nie wiadomo. Ale wiadomo, że 21 listopada kolejne spotkanie na szczycie - kolejna narada przy Nowogrodzkiej. Może tym razem się uda?

Na kogo postawi Prawo i Sprawiedliwość w wyborach prezydenckich?

Na kogo postawi Prawo i Sprawiedliwość w wyborach prezydenckich?

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

- Rosja robiła, robi i będzie robiła to, co będzie chciała, jeżeli będzie mogła to robić - powiedział pułkownik rezerwy Maciej Matysiak, komentując informacje o użyciu rakiety balistycznej średniego zasięgu przez Rosję przeciwko Ukrainie. Zaznaczył przy tym, że w tej chwili "Rosja de facto zaczyna przeć do jakichś negocjacji" i chce zdobyć przewagę przed rozmowami z Ukrainą i Zachodem. Anna Maria Dyner (Polityka Insight) oceniła, że czwartkowy atak z użyciem nowej potężnej broni "miał wywołać efekt psychologiczny".

"To nowa głowica, która dopiero jest testowana". Cel użycia? Psychologiczny

"To nowa głowica, która dopiero jest testowana". Cel użycia? Psychologiczny

Źródło:
TVN24

- Cieszę się, że w PiS-ie mamy demokratyczny proces wyboru kandydata. Polega to na tym, że Jarosław Kaczyński po prostu taką decyzję podejmie - stwierdził w "Faktach po Faktach" Ryszard Petru. Wyraził nadzieję, że kandydatem PiS na prezydenta zostanie Przemysław Czarnek. - Znakomity kandydat - powiedział o byłym ministrze edukacji jego partyjny kolega Zbigniew Bogucki.

Poseł PiS o "znakomitym kandydacie". Petru: mam nadzieję, że Kaczyński go wybierze

Poseł PiS o "znakomitym kandydacie". Petru: mam nadzieję, że Kaczyński go wybierze

Źródło:
TVN24

Cały świat patrzy w tej sprawie na przykład Australii, bo wpływ mediów społecznościowych na rozwój młodego człowieka jest ewidentny, ale nadal pozostaje nie do końca zbadany. Australijski parlament będzie rozpatrywał pionierski projekt prawa, zabraniającego dzieciom poniżej 16. roku życia logowania się na portale społecznościowe. Za egzekwowanie zakazu odpowiedzialne będą same platformy społecznościowe, które będą musiały liczyć się z wysokimi karami, jeżeli nie wprowadzą właściwych procedur, utrudniających korzystanie z ich produktów małoletnim.

Australia decyduje w sprawie nowatorskiego prawa. "Bezpieczeństwo i zdrowie psychiczne młodych ludzi muszą być dla nas priorytetem"

Australia decyduje w sprawie nowatorskiego prawa. "Bezpieczeństwo i zdrowie psychiczne młodych ludzi muszą być dla nas priorytetem"

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

Międzynarodowy Trybunał Karny w Hadze wydał nakazy aresztowania premiera Izraela Benjamina Netanjahu i jego byłego ministra obrony Joawa Galanta. Trybunał chce ich sądzić między innymi za używanie głodu jako broni w walce z Hamasem. Izrael po tym, jak rozpoczął operację odwetową, zamknął Palestyńczyków w Strefie Gazy i utrudniał dostęp do pomocy humanitarnej. Oddzielny nakaz aresztowania został wydany za przywódcą Hamasu Mohammedem Deifą. Ściganych za zbrodnie przeciwko ludzkości miało być w sumie trzech architektów zamachu z 7 pazdziernika, ale dwóch już nie żyje. Komentarz władz Izraela jest krótki: nakaz aresztowania to antysemityzm.

Nakaz aresztowania premiera Izraela. "Decyzja nie jest polityczna"

Nakaz aresztowania premiera Izraela. "Decyzja nie jest polityczna"

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS