Technologia CAR-T pomaga młodym chorym na białaczkę. Tym, którzy bezskutecznie próbowali już innych metod walki z chorobą. Klinika "Przylądek Nadziei" z Wrocławia dostała zgodę, by technologii użyć. Tylko ktoś zmusi za to zapłacić, bo refundacji brak.
Wrocławska klinika "Przylądek Nadziei", jako jedyna w Polsce, może leczyć dzieci z białaczką limfoblastyczną metodą CAR-T. Nazywana jest ona terapią ostatniej szansy. Stosuje się ja wtedy, gdy inne sposoby leczenia nie dały efektów.
- Sam proces certyfikacji trwał ponad rok. Oznacza dostosowanie się do wszelkich procedur zgodnych z wymogami agencji regulatorowych - mówi profesor Krzysztof Kałwa z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei". - Od tej chwili to mamy, możemy leczyć te dzieci - dodaje.
U chorych na białaczkę uszkodzeniu ulegają limfocyty T, odpowiedzialne za rozpoznanie i zwalczanie mikroorganizmów i niechcianych komórek, w tym tych nowotworowych. Nie ma u nich odpowiednio działających receptorów antygenowych, dzięki którym mogą to robić. Dlatego też trzeba je w nie wyposażyć.
- To jest terapia spersonalizowana, przeznaczona dla konkretnego chorego, ponieważ to są jego własne komórki. Czyli nie mogą one być pobrane od niego i podane komuś innemu - tłumaczy profesor Alicja Chybicka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei".
Najpierw od pacjenta zostają pobrane limfocyty z krwi. Później wysyłane są one do laboratoriów w Stanach Zjednoczonych, a tam poddane modyfikacji genetycznej. Z wykorzystaniem specjalnych wirusów wprowadza się do limfocytu fragment DNA z genem, który niejako każe limfocytom produkować receptor antygenowy.
Takie limfocyty są namnażane, a następnie zamrażane i transportowane z powrotem do ośrodka leczenia. Tam wstrzykuje się je pacjentowi.
- Dostają jakby licencję na zabijanie. Czyli wyszukują sobie te komórki blastyczne i je zabijają w sposób celowany - opowiada profesor Krzysztof Kałwa.
"Znakomita szansa na długoletnie przeżycie"
Lekarze przekonują o wysokiej skuteczności leczenia. U 80 procent pacjentów po trzech miesiącach nastąpiła remisja choroby.
- Jeśli uwzględnimy, że długoletnie przeżycie tych dzieci właśnie jest powyżej sześćdziesięciu kilku procent, no to jest to ciągle sześćdziesiąt kilka procent versus zero, a więc znakomita szansa na długoletnie przeżycie dla tych dzieci - dodaje profesor Krzysztof Kałwa.
Do terapii zakwalifikowano trzech pacjentów. Spełnione są wymogi, ale trzeba jeszcze zebrać pieniądze. Jak na razie ta metoda leczenia w Polsce nie jest refundowana.
- Mój syn się leczy od stycznia 2013 i wszystkie metody, które są dostępne, na dzień dzisiejszy refundowane, zawiodły. Ostatnią metodą, która jest dla nas dostępna, to metoda CAR-T. Musimy nazbierać 1,3 mln złotych sami - mówi Natalia Petryszyn-Bilińska, matka chłopca zakwalifikowanego do programu leczenia metodą CAR-T.
Klinika "Przylądek Nadziei" o finansową pomoc zwróciła się już do Ministerstwa Zdrowia.
- My liczmy na to, ponieważ te wnioski już tam w tym ministerstwie troszkę są, że teraz nastąpi przyśpieszenie i że wnioski zostaną rozpatrzone pozytywnie. Tak, abyśmy nie musieli stosować zbiórek publicznych - mówi profesor Krzysztof Kałwa.
Władze szpitala we Wrocławiu szacują, że rocznie tej metodzie leczenia może być poddanych kilkunastu młodych pacjentów.
Autor: Paweł Laskosz / Źródło: Fakty po południu
Źródło zdjęcia głównego: tvn24