"Najdroższy lek świata" wciąż bez refundacji. "Może nam braknąć czasu"

Cena jednej dawki leku dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to koszt około dziewięciu i pół miliona złotych. Szybko podany lek daje dzieciom szansę na normalne życie i skuteczną walkę z chorobą. Lek miał być refundowany przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Co z realizacją tych obietnic?

Jeszcze kilka miesięcy temu rodzice Lenki nie mieli pojęcia, że dziewczynka cierpi na rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA.

- Nasze serca gdzieś się rozpadły na milion kawałków. Lenka jest naszym jedynym dzieckiem. Nic nie wskazywało na to, że to się może tak potoczyć - mówi Magdalena Mazur, mama Lenki.

Na rdzeniowy zanik mięśni cierpi także Oliwka Hyla.

- Jest bardzo ciężko, ale walczymy o Oliwkę każdego dnia. Jest rehabilitowana bez wytchnienia - opowiada Agnieszka Hyla, mama Oliwki.

Rodzice Lenki i Oliwki bez wytchnienia zbierają pieniądze na terapię genową, która ma powstrzymać postęp choroby. Jej koszt to ponad dziewięć milionów złotych.

Do redakcji "Faktów TVN" przesyłane są prośby także od innych dzieci z SMA, które czekają na ten lek.

Pomoc z Funduszu Medycznego?

Po utworzeniu przez rząd Funduszu Medycznego wielu rodziców miało nadzieję, że zbiórki przestaną być potrzebne.

Premier Mateusz Morawiecki podczas uroczystości podpisywania ustawy przez prezydenta Andrzeja Dudę wskazywał, że dzięki Funduszowi Medycznemu będzie można leczyć schorzenia rzadkie. Jako przykład wskazał chorobę SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

- Podjęliśmy taką decyzję już wcześniej, że SMA może być leczone specjalną terapią, która jest droga - mówił 20 października szef rządu.

Od półtora roku refundowana jest jednak inna, też skuteczna terapia, która wymaga podawania leku co kilka miesięcy do rdzenia kręgowego. Wielu rodzicom dzieci chorych na SMA zależy na terapii amerykańskiej, którą podaje się raz, dożylnie.

- Powinniśmy mieć możliwość wyboru leczenia i zarówno jeden, jak i drugi lek powinny być lekami refundowanymi - ocenia dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, która sześciokrotnie stosowała amerykańską terapię.

Na jakim etapie są więc obietnice? Kiedy będzie refundacja?

- Terapia rzeczywiście potrzebna i jak widzimy widzimy po pierwszych ocenach zagranicznych, jest to terapia skuteczna. Na pewno będziemy chcieli, żeby ten proces przebiegał szybko, ale my tego procesu nie rozpoczniemy, jeżeli producent nie złoży wniosku - odpowiada Wojciech Andrusiewicz, rzecznik Ministerstwa Zdrowia.

Producent - Novartis Poland Sp. z o.o. - zapewnia, że wkrótce złoży wniosek. "Pracujemy nad przygotowaniem wniosku refundacyjnego. (...) Aktualnie oczekujemy na wyznaczenie terminu spotkania z Ministrem Zdrowia" - możemy przeczytać w oświadczeniu spółki.

"Może nam braknąć czasu"

Ani Lenka, ani Oliwka nie mają czasu. Lek, o który się starają, trzeba podać, nim ich waga osiągnie 13,5 kilograma.

- Cieszymy się takim rzeczami, jak ona je, chociaż wiemy, że z drugiej strony może to sprawić, że może nie dostać tej terapii genowej, że może nam braknąć czasu - mówi Łukasz Hyla, ojciec Oliwii.

Dla wszystkich przyszłych rodziców pewna i dobra wiadomość jest taka, że w pierwszym półroczu przyszłego roku każdy noworodek będzie diagnozowany pod kątem SMA.

- To, czego najbardziej chcemy, to jest identyfikacja pacjenta przed objawami po to, by zastosować terapię, wtedy chorobę zatrzymać - podkreśla profesor Kotulska-Jóźwiak

- Gdyby te badania przesiewowe były w momencie, kiedy się Lenka urodziła, to podejrzewam, że ona w tym momencie by biegała, skakała, bawiła się z innymi dziećmi - zaznacza mama Lenki.

ZBIÓRKĘ NA RZECZ LENKI PROWADZI STRONA SIEPOMAGA.PL

ZBIÓRKĘ NA RZECZ OLIWKI PROWADZI STRONA SIEPOMAGA.PL

Autor: Renata Kijowska / Źródło: Fakty TVN