Nowatorska terapia ostatniej szansy dla pacjentów chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną będzie dostępna dla wszystkich dzieci, bo od września będzie refundowana. Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu to jedyny ośrodek w Polsce, który może wykorzystywać tę metodę i leczyć dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Pierwsze podanie komórek CAR-T miało miejsce w marcu 2020 roku.
Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się wpisać na listę leków refundowanych nowatorską terapię komórkami CAR-T. To lek ostatniej szansy podawany pacjentom, u których chemioterapia i radioterapia nie przyniosły oczekiwanych efektów w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej.
Na ten dzień czekali długo i pacjenci, i lekarze. - Ja jestem bardzo szczęśliwy, bo wreszcie dzieci będą miały refundację tego, na co czekają od, tak naprawdę, półtora roku - mówi profesor Krzysztof Kałwak, hematolog z kliniki Przylądek Nadziei we Wrocławiu.
- My, rodzice onkologiczni, cieszymy się niezmiernie, że w końcu terapia została refundowana. I te zbiórki, które naprawdę od jakiegoś czasu idą coraz słabiej, mogą się zakończyć - dodaje Anna Konopek, mama Mii, która chorowała na ostrą białaczkę limfoblastyczną.
Przebieg zabiegu
Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu to jedyny ośrodek w Polsce, który może wykorzystywać tę metodę i leczyć dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Pierwsze podanie komórek CAR-T miało miejsce w marcu 2020 roku.
Terapia polega na tym, że najpierw od pacjenta zostają pobrane limfocyty z krwi. Później wysyłane są do laboratoriów w USA. Tam są poddawane modyfikacji genetycznej. Do limfocytów wprowadzane są fragmenty DNA z genem, który każe limfocytom produkować receptor antygenowy. Takie limfocyty są namnażane, a następnie zamrażane i transportowane z powrotem do ośrodka leczenia. Tam wstrzykuje się je z powrotem pacjentowi.
- Zwykle dwa, trzy tygodnie po podaniu komórek pacjent jest wolny, idzie do domu - wyjaśnia profesor Krzysztof Kałwak.
Do tej pory w Przylądku Nadziei terapię CAR-T otrzymało dziewięcioro pacjentów. Wśród nich 8-letnia Mia. Dziewczynka zachorowała, gdy miała dwa lata. Przez kolejnych pięć walczyła z białaczką. Ratunkiem okazała się - nierefundowana jeszcze wtedy - nowatorska metoda leczenia. Szansę na życie dziewczynka dostała od ludzi dobrej woli, którzy wpłacali środki na zbiórkę w internecie.
- Ja wiem, że gdyby nie terapia CAR-T, to Mii by dzisiaj z nami nie było - przekonuje Anna Knopek, mama Mii.
13 mililitrów preparatu za milion 300 tysięcy złotych uratowało Mii życie. - To jest ta magia tej terapii. To jest ten medyczny cud, że te komórki są w stanie przetrwać nie dobę, nie 14 dni, a wiele miesięcy i dzięki temu kontrolować chorobę resztkową, a następnie doprowadzić do jej jakby wyciszenia, tej złej biologii nowotworu - tłumaczy profesor Krzysztof Kałwak.
Jak szacują lekarze z Przylądka Nadziei - rocznie takiej terapii będzie potrzebowało około 15 dzieci.
Nie dla wszystkich
Minister zdrowia Adam Niedzielski przedstawił we wtorek plan dla chorób rzadkich, który ma poprawić dostęp do diagnostyki i leczenia. - Mamy blisko 700 milionów na innowacyjne technologie lecznicze - zapewnia.
Jednak nie ma w nich terapii CAR-T dla dorosłych. - Chęć lekarska jest. Miejsce jest. Metoda jest. Tylko pieniędzy brak - mówi Joanna Górny, pacjentka onkologiczna.
Pani Joanna też zbiera pieniądze na leczenie ostatniej szansy. Wszystko dlatego, że decyzją resortu zdrowia terapia CAR-T będzie dostępna dla dorosłych pacjentów z białaczką limfoblastyczną i chłoniakami, ale tylko do 25. roku życia.
Autor: Marta Balukiewicz / Źródło: Fakty po południu
Źródło zdjęcia głównego: tvn24