Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni

Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Stefania Kulik | Fakty po południu TVN24
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeniStefania Kulik | Fakty po południu TVN24

Rodzice płacą składki zdrowotne i podatki, ale i tak muszą błagać obcych ludzi o pomoc finansową na nowoczesną terapię genową dla swoich dzieci. Dla rządu cena zaproponowana przez producenta jest za wysoka. Dlatego w internecie trwa "wyścig szczurów" - jak określiła to jedna z matek - między dziećmi chorymi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni nie będzie na razie finansowana. - Uzgodnienia nie przyniosły efektu, rezultatu. Komisja Ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku - tłumaczy Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.

Producent zaproponował cenę ponad sześciu milionów złotych za podanie leku jednemu pacjentowi. Co, jak tłumaczy swoją decyzję ministerstwo, uniemożliwiłoby refundację innych leków chorób rzadkich.

- Walczymy już osiem miesięcy i osiem miesięcy mieliśmy nadzieję, że dla nas i dla innych dzieci taka nadzieja przyjdzie i będziemy mogli po prostu spokojnie zająć się rehabilitacją, dziećmi, tym, co dla nas jest najważniejsze, a nie po prostu gonitwą za tymi pieniędzmi - opowiada Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

- Dla nas, rodziców, jest to niesamowity cios i po prostu bezradność, wielka bezradność - opowiada Dominika Lipska-Bigos, mama Zosi.

Rodzice maluchów chorych na rdzeniowy zanik mięśni walczą codziennie o każdą złotówkę. Błagają wręcz o pomoc, prowadząc zbiórki w internecie. 9 milionów złotych - tyle właśnie kosztuje terapia genowa, która jest szansą dla dzieci. Refundowane w Polsce leczenie innym preparatem, niestety, dla wielu dzieci chorych na SMA jest niewystarczające.

"Wyścig szczurów"

Mała Zosia oddycha dzięki respiratorowi. Pomimo podawania jej refundowanego w Polsce leku na SMA, już ma poważne trudności z jedzeniem i oddychaniem.

- Postępuje bardzo szybko, z dnia na dzień. Takimi głównymi objawami tej choroby jest bardzo duża wiotkość całego ciała, czyli dziecko praktycznie nie jest w stanie poruszać nóżkami, rączkami, nie przekręca główki - wyjaśnia Dominika Lipska-Bigos.

Szansą dla dziewczynki jest terapia genowa. Rodzice prowadzą zbiórkę w internecie. W podobnej sytuacji są też rodzice małego Aleksa. Chłopiec również przyjmuje refundowany lek, niestety, działanie leku jest niewystarczające.

- Terapia genowa jest w stanie nam zapewnić po prostu lepszą wydolność oddechową i przełykową dla Aleksa i dzięki temu Aleks nie będzie w przyszłości potrzebował sondy czy sprzętu pomocniczego do oddychania - mówi Weronika Żakowska, mama Aleksa.

- To jest, brzydko mówiąc, tak zwany "wyścig szczurów", rywalizacja tak naprawdę między dziećmi. Które zdobędzie więcej pieniędzy, które bardziej się wybije, które będzie w mediach. Moim zdaniem to jest po prostu chore - uważa Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

Porozumienie "nie za wszelką cenę"

Dla dzieci liczy się każdy dzień. Lek powinien być podany jak najszybciej. - Dla rodziców to jest przeogromny problem. Rzeczywiście, oni nie śpią i myślą, jak tutaj sobie poradzić głównie ze zbiórką pieniędzy - przekonuje profesor Janusz Wendorff, neurolog dziecięcy.

Firma produkująca lek zapowiada dalsze negocjacje, żeby ułatwić polskim pacjentom dostęp do leczenia. Ministerstwo Zdrowia też chce rozmawiać, ale jednocześnie podkreśla, że aktualnie refundowane leczenie "idzie sprawnie".

- Bardzo sprawnie idzie terapia. Po potwierdzeniu, że pacjent ma tę wadę, jest właściwie tego samego dnia podawany lek. W dniu dzisiejszym także. Tak wygląda sytuacja, będziemy starali się dojść do porozumienia, ale nie za wszelką cenę - zaznacza Maciej Miłkowski.

Dla rodziców zdrowie ich dzieci jest bezcenne.

Zbiórka na leczenie Bartusia jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Zosi jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Aleksa jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Autor: Stefania Kulik / Źródło: Fakty po południu TVN24

Źródło zdjęcia głównego: tvn24

Pozostałe wiadomości

Prezes Trybunału Konstytucyjnego Bogdan Święczkowski ogłosił, że w Polsce trwa zamach stanu i zawiadomił w tej sprawie prokuratora powiązanego ze Zbigniewem Ziobrą. - Wierni żołnierze Ziobry realizują konkretne polityczne zadania - skomentował minister sprawiedliwości Adam Bodnar.

Jeden bliski współpracownik Ziobry zawiadamia drugiego

Jeden bliski współpracownik Ziobry zawiadamia drugiego

Źródło:
Fakty TVN

Ministerstwo Cyfryzacji alarmuje, że aż o 400 procent wzrosła liczba internetowych zdarzeń z użyciem treści seksualnych dotyczących dzieci. To już epidemia. Jak można się przed nią bronić?

"Potrafią uwieść dziecko w kilkanaście sekund". Ministerstwo alarmuje

"Potrafią uwieść dziecko w kilkanaście sekund". Ministerstwo alarmuje

Źródło:
Fakty TVN

W sobotę w Kanadzie rozpoczną się siódme igrzyska Invictus Games - Igrzyska Niezwyciężonych. Wezmą w nich udział żołnierze i weterani, którzy podczas służby doznali uszczerbku na zdrowiu. Sport stał się dla nich formą terapii, ale i budowania jedności ponad flagami. Polskę reprezentować będzie 19-osobowa kadra. Przed odlotem zostali oficjalnie pożegnani.

"Każdego dnia żyję tymi zawodami". Polacy jadą na Igrzyska Niezwyciężonych

"Każdego dnia żyję tymi zawodami". Polacy jadą na Igrzyska Niezwyciężonych

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Jak na razie tylko 1 procent firm zainteresował się nowym narzędziem do szybkiej weryfikacji uprawnień kierowców. Wdrożyło je w styczniu Ministerstwo Cyfryzacji po tragicznym wypadku w Warszawie, kiedy pracujący dla firmy kurierskiej mężczyzna śmiertelnie potrącił na przejściu dla pieszych 14-latka. Kierowca, jak się później okazało, prowadził dostawczego busa mimo odebranych uprawnień.

Jest nowe narzędzie po tragicznym wypadku. Ale niewielu przewoźników o nim wie

Jest nowe narzędzie po tragicznym wypadku. Ale niewielu przewoźników o nim wie

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

- Przygotowywałem się od etapu do etapu, natomiast nigdy nie wiedziałem, dokąd zajdę - tak wspominał proces selekcji na astronautę dr Sławosz Uznański-Wiśniewski. Astronauta opowiadał w "Faktach po Faktach" w TVN24 o tym, jak wyglądają przygotowania do misji i co wraz z nim trafi na Międzynarodową Stację Kosmiczną.

"Przygotowywałem się od etapu do etapu, natomiast nigdy nie wiedziałem, dokąd zajdę"

"Przygotowywałem się od etapu do etapu, natomiast nigdy nie wiedziałem, dokąd zajdę"

Źródło:
TVN24, tvnmeteo.pl

Wiceministra edukacji Joanna Mucha przestrzegała w "Faktach po Faktach" w TVN24 przed zbytnim "nakręcaniem się" w związku z rozliczeniami poprzedniej ekipy rządzącej. - Powinno chodzić o ukaranie winnych - dodała. - Pani minister jest mądrą osobą i czuje wyraźnie, że to będzie szkodzić, bo ludzie oczekują od rządu sprawczości nie w wymiarze rozliczeń - ocenił poseł PiS Marcin Ociepa.

"Chciałabym przestrzec przed wchodzeniem w atmosferę tanich igrzysk na tych rozliczeniach"

"Chciałabym przestrzec przed wchodzeniem w atmosferę tanich igrzysk na tych rozliczeniach"

Źródło:
TVN24

Po tym, jak w mieście Goma w Demokratycznej Republice Konga władzę przejęli rebelianci, rozpoczął się dramat kobiet. Były gwałcone, a potem palone żywcem. Organizacje pomocowe donoszą, że z miasta uciekły już tysiące osób, przede wszystkim kobiety i dziewczynki.

Przerażające sceny w "piekle na ziemi". Z ulic zebrali dwa tysiące ciał, rebelianci "gwałcą matki i córki"

Przerażające sceny w "piekle na ziemi". Z ulic zebrali dwa tysiące ciał, rebelianci "gwałcą matki i córki"

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

Napastnik otworzył ogień w szkole dla dorosłych w miejscowości Örebro w Szwecji. Sprawca miał zabić 10 osób, a potem popełnić samobójstwo. Policja wykluczyła motyw terrorystyczny. Według szwedzkich mediów napastnikiem był 35-letni, bezrobotny mężczyzna, mieszkaniec Örebro. Dziennikarze dotarli do jego krewnych, którzy opisywali go jako samotnika, izolującego się od rodziny.

Strzelanina w szkole w Szwecji. Policja wykluczyła motyw terrorystyczny

Strzelanina w szkole w Szwecji. Policja wykluczyła motyw terrorystyczny

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

To człowiek, który rozpowszechniał dezinformację dotyczącą szczepionek, teorie spiskowe dotyczące zdrowia publicznego i nieufność wobec branży medycznej. Teraz wiele wskazuje na to, że Robert F. Kennedy zostanie amerykańskim sekretarzem zdrowia.

Robert F. Kennedy rozpowszechniał teorie spiskowe. Jest kandydatem na sekretarza zdrowia USA

Robert F. Kennedy rozpowszechniał teorie spiskowe. Jest kandydatem na sekretarza zdrowia USA

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS