Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni

Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Stefania Kulik | Fakty po południu TVN24
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeniStefania Kulik | Fakty po południu TVN24

Rodzice płacą składki zdrowotne i podatki, ale i tak muszą błagać obcych ludzi o pomoc finansową na nowoczesną terapię genową dla swoich dzieci. Dla rządu cena zaproponowana przez producenta jest za wysoka. Dlatego w internecie trwa "wyścig szczurów" - jak określiła to jedna z matek - między dziećmi chorymi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni nie będzie na razie finansowana. - Uzgodnienia nie przyniosły efektu, rezultatu. Komisja Ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku - tłumaczy Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.

Producent zaproponował cenę ponad sześciu milionów złotych za podanie leku jednemu pacjentowi. Co, jak tłumaczy swoją decyzję ministerstwo, uniemożliwiłoby refundację innych leków chorób rzadkich.

- Walczymy już osiem miesięcy i osiem miesięcy mieliśmy nadzieję, że dla nas i dla innych dzieci taka nadzieja przyjdzie i będziemy mogli po prostu spokojnie zająć się rehabilitacją, dziećmi, tym, co dla nas jest najważniejsze, a nie po prostu gonitwą za tymi pieniędzmi - opowiada Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

- Dla nas, rodziców, jest to niesamowity cios i po prostu bezradność, wielka bezradność - opowiada Dominika Lipska-Bigos, mama Zosi.

Rodzice maluchów chorych na rdzeniowy zanik mięśni walczą codziennie o każdą złotówkę. Błagają wręcz o pomoc, prowadząc zbiórki w internecie. 9 milionów złotych - tyle właśnie kosztuje terapia genowa, która jest szansą dla dzieci. Refundowane w Polsce leczenie innym preparatem, niestety, dla wielu dzieci chorych na SMA jest niewystarczające.

"Wyścig szczurów"

Mała Zosia oddycha dzięki respiratorowi. Pomimo podawania jej refundowanego w Polsce leku na SMA, już ma poważne trudności z jedzeniem i oddychaniem.

- Postępuje bardzo szybko, z dnia na dzień. Takimi głównymi objawami tej choroby jest bardzo duża wiotkość całego ciała, czyli dziecko praktycznie nie jest w stanie poruszać nóżkami, rączkami, nie przekręca główki - wyjaśnia Dominika Lipska-Bigos.

Szansą dla dziewczynki jest terapia genowa. Rodzice prowadzą zbiórkę w internecie. W podobnej sytuacji są też rodzice małego Aleksa. Chłopiec również przyjmuje refundowany lek, niestety, działanie leku jest niewystarczające.

- Terapia genowa jest w stanie nam zapewnić po prostu lepszą wydolność oddechową i przełykową dla Aleksa i dzięki temu Aleks nie będzie w przyszłości potrzebował sondy czy sprzętu pomocniczego do oddychania - mówi Weronika Żakowska, mama Aleksa.

- To jest, brzydko mówiąc, tak zwany "wyścig szczurów", rywalizacja tak naprawdę między dziećmi. Które zdobędzie więcej pieniędzy, które bardziej się wybije, które będzie w mediach. Moim zdaniem to jest po prostu chore - uważa Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

Porozumienie "nie za wszelką cenę"

Dla dzieci liczy się każdy dzień. Lek powinien być podany jak najszybciej. - Dla rodziców to jest przeogromny problem. Rzeczywiście, oni nie śpią i myślą, jak tutaj sobie poradzić głównie ze zbiórką pieniędzy - przekonuje profesor Janusz Wendorff, neurolog dziecięcy.

Firma produkująca lek zapowiada dalsze negocjacje, żeby ułatwić polskim pacjentom dostęp do leczenia. Ministerstwo Zdrowia też chce rozmawiać, ale jednocześnie podkreśla, że aktualnie refundowane leczenie "idzie sprawnie".

- Bardzo sprawnie idzie terapia. Po potwierdzeniu, że pacjent ma tę wadę, jest właściwie tego samego dnia podawany lek. W dniu dzisiejszym także. Tak wygląda sytuacja, będziemy starali się dojść do porozumienia, ale nie za wszelką cenę - zaznacza Maciej Miłkowski.

Dla rodziców zdrowie ich dzieci jest bezcenne.

Zbiórka na leczenie Bartusia jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Zosi jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Aleksa jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Autor: Stefania Kulik / Źródło: Fakty po południu TVN24

Źródło zdjęcia głównego: tvn24

Pozostałe wiadomości

Opowiedziana w "Uwadze!" TVN historia Emila nikogo nie zostawia obojętnym. 8-latek rok temu stracił mamę, a teraz choroba odbiera mu też tatę. Gdy taty zabraknie, Emil zostanie sam. Pan Mikołaj ma jedno marzenie: by w czasie, jaki mu pozostał, znaleźć synkowi kochającą rodzinę. 

Pan Mikołaj jest śmiertelnie chory i szuka rodziny zastępczej dla swojego syna. "Wierzę w dobro ludzi"

Pan Mikołaj jest śmiertelnie chory i szuka rodziny zastępczej dla swojego syna. "Wierzę w dobro ludzi"

Źródło:
Fakty TVN

Jak idzie zima, to ciepło jest wszędzie na wagę złota, ale na terenach popowodziowych wyjątkowo go potrzeba. Tysiąc ton węgla od Caritas Wrocław ogrzeje wiele domów w Lewinie Brzeskim i okolicy. To pomoc, na którą złożyli się ludzie. A co z pomocą od rządu?

Idzie zima, a wielu powodzian nie otrzymało zasiłków remontowych. Caritas Wrocław kupił dla nich węgiel

Idzie zima, a wielu powodzian nie otrzymało zasiłków remontowych. Caritas Wrocław kupił dla nich węgiel

Źródło:
Fakty TVN

Ministerstwo Zdrowia zaostrza przepisy, aby ograniczyć nadużywanie tzw. silnych leków. To oznacza, że recepty na fentanyl, morfinę, oksykodon, ziele konopi oraz żywicę konopi będą objęte dużo większym nadzorem niż dotychczas. Od 7 listopada leki te mogą być wypisane tylko i wyłącznie po osobistej wizycie u lekarza, a nie - jak do tej pory - za pośrednictwem porady online czy receptomatu.

Ministerstwo Zdrowia ogranicza "łatwy dostęp" do silnych leków. Nie będą już dostępne w receptomatach

Ministerstwo Zdrowia ogranicza "łatwy dostęp" do silnych leków. Nie będą już dostępne w receptomatach

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Amerykanie w wyborach prezydenckich postawili na Donalda Trumpa. Co ich przekonało? W kampanii akcentowanych było kilka wiodących kwestii, ale to gospodarka okazała się kluczem do sukcesu republikanina. Na Kamalę Harris częściej głosowali ci, dla których ważniejszy był stan demokracji i kwestie praw kobiet.

To sprawy gospodarcze przeważyły o zwycięstwie Trumpa. "Amerykanie uwierzyli, że on poradzi sobie lepiej"

To sprawy gospodarcze przeważyły o zwycięstwie Trumpa. "Amerykanie uwierzyli, że on poradzi sobie lepiej"

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

- Uważam, że Donald Trump chce zakończenia wojny jak najszybciej. Jeżeli ucięcie pomocy Ukrainie przyspieszy zakończenie wojny na jakichkolwiek zasadach, to on jest gotów to zrobić - oceniła w "Faktach po Faktach" w TVN24 profesor Katarzyna Pisarska ze Szkoły Głównej Handlowej, która od kilku dni przebywa w Kijowie. W pewnym momencie ekspertka musiała przerwać swoje połączenie. Powodem była informacja o alarmie przeciwrakietowym, który uruchomiono w ukraińskiej stolicy.

"Przepraszam, właśnie słyszę alarm przeciwrakietowy". Przerwana rozmowa w "Faktach po Faktach"

"Przepraszam, właśnie słyszę alarm przeciwrakietowy". Przerwana rozmowa w "Faktach po Faktach"

Źródło:
TVN24

- Wszyscy mówimy o taktyce, ale po prostu ta kadencja prezydenta Joe Bidena była niedobra. Amerykanie oceniają politykę ostatnich czterech lat jako porażkę - powiedział w TVN24 profesor Jacek Czaputowicz, minister spraw zagranicznych w latach 2018-2020. Jednocześnie ocenił, że "Kamala Harris dobrze wypadła na to, co mogła zrobić".

Czaputowicz: Kamala Harris nie mogła zrobić z wody wina

Czaputowicz: Kamala Harris nie mogła zrobić z wody wina

Źródło:
TVN24

W Niemczech rozpadła się koalicja rządząca. Kanclerz Olaf Scholz zwolnił ministra finansów z FDP, partii liberałów. Pozostał mu rząd mniejszościowy. To jednak rozwiązanie na krótko, bo i koalicjanci, i opozycja stawiają na wcześniejsze wybory. W chwili takiej jak ta, gdy po amerykańskich wyborach Europa musi dowieść swojej niezależności, chaos w Berlinie to dla kontynentu dodatkowy cios, ale też okazja dla Polski.

Polityczne trzęsienie ziemi w Berlinie może być okazją dla polskiego rządu

Polityczne trzęsienie ziemi w Berlinie może być okazją dla polskiego rządu

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

Donald Trump wraca do Białego Domu, ale jego administracja będzie nowa. Już w kampanii widać było, że teraz grono współpracowników Trumpa zawęziło się do radykalnych zwolenników ruchu MAGA ("Make America Great Again"). Szarą eminencją po zmianie władzy w Waszyngtonie może stać się Elon Musk.

Elon Musk może wejść w skład nowego amerykańskiego rządu. Kto jeszcze może liczyć na stanowisko?

Elon Musk może wejść w skład nowego amerykańskiego rządu. Kto jeszcze może liczyć na stanowisko?

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS