24 sierpnia 2021, 18:12

Nowatorska terapia dla chorych na białaczkę limfoblastyczną będzie refundowana

Nowatorska terapia ostatniej szansy dla pacjentów chorujących na ostrą białaczkę limfoblastyczną będzie dostępna dla wszystkich dzieci, bo od września będzie refundowana. Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu to jedyny ośrodek w Polsce, który może wykorzystywać tę metodę i leczyć dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Pierwsze podanie komórek CAR-T miało miejsce w marcu 2020 roku.

Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się wpisać na listę leków refundowanych nowatorską terapię komórkami CAR-T. To lek ostatniej szansy podawany pacjentom, u których chemioterapia i radioterapia nie przyniosły oczekiwanych efektów w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej.

Na ten dzień czekali długo i pacjenci, i lekarze. - Ja jestem bardzo szczęśliwy, bo wreszcie dzieci będą miały refundację tego, na co czekają od, tak naprawdę, półtora roku - mówi profesor Krzysztof Kałwak, hematolog z kliniki Przylądek Nadziei we Wrocławiu.

- My, rodzice onkologiczni, cieszymy się niezmiernie, że w końcu terapia została refundowana. I te zbiórki, które naprawdę od jakiegoś czasu idą coraz słabiej, mogą się zakończyć - dodaje Anna Konopek, mama Mii, która chorowała na ostrą białaczkę limfoblastyczną.

Przebieg zabiegu

Klinika Przylądek Nadziei we Wrocławiu to jedyny ośrodek w Polsce, który może wykorzystywać tę metodę i leczyć dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Pierwsze podanie komórek CAR-T miało miejsce w marcu 2020 roku.

Terapia polega na tym, że najpierw od pacjenta zostają pobrane limfocyty z krwi. Później wysyłane są do laboratoriów w USA. Tam są poddawane modyfikacji genetycznej. Do limfocytów wprowadzane są fragmenty DNA z genem, który każe limfocytom produkować receptor antygenowy. Takie limfocyty są namnażane, a następnie zamrażane i transportowane z powrotem do ośrodka leczenia. Tam wstrzykuje się je z powrotem pacjentowi.

- Zwykle dwa, trzy tygodnie po podaniu komórek pacjent jest wolny, idzie do domu - wyjaśnia profesor Krzysztof Kałwak.

Do tej pory w Przylądku Nadziei terapię CAR-T otrzymało dziewięcioro pacjentów. Wśród nich 8-letnia Mia. Dziewczynka zachorowała, gdy miała dwa lata. Przez kolejnych pięć walczyła z białaczką. Ratunkiem okazała się - nierefundowana jeszcze wtedy - nowatorska metoda leczenia. Szansę na życie dziewczynka dostała od ludzi dobrej woli, którzy wpłacali środki na zbiórkę w internecie.

- Ja wiem, że gdyby nie terapia CAR-T, to Mii by dzisiaj z nami nie było - przekonuje Anna Knopek, mama Mii.

13 mililitrów preparatu za milion 300 tysięcy złotych uratowało Mii życie. - To jest ta magia tej terapii. To jest ten medyczny cud, że te komórki są w stanie przetrwać nie dobę, nie 14 dni, a wiele miesięcy i dzięki temu kontrolować chorobę resztkową, a następnie doprowadzić do jej jakby wyciszenia, tej złej biologii nowotworu - tłumaczy profesor Krzysztof Kałwak.

Jak szacują lekarze z Przylądka Nadziei - rocznie takiej terapii będzie potrzebowało około 15 dzieci.

Nie dla wszystkich

Minister zdrowia Adam Niedzielski przedstawił we wtorek plan dla chorób rzadkich, który ma poprawić dostęp do diagnostyki i leczenia. - Mamy blisko 700 milionów na innowacyjne technologie lecznicze - zapewnia.

Jednak nie ma w nich terapii CAR-T dla dorosłych. - Chęć lekarska jest. Miejsce jest. Metoda jest. Tylko pieniędzy brak - mówi Joanna Górny, pacjentka onkologiczna.

Pani Joanna też zbiera pieniądze na leczenie ostatniej szansy. Wszystko dlatego, że decyzją resortu zdrowia terapia CAR-T będzie dostępna dla dorosłych pacjentów z białaczką limfoblastyczną i chłoniakami, ale tylko do 25. roku życia.

Zbiórka dla pani Joanny Górny jest prowadzona na portalu siepomaga.pl

Autor: Marta Balukiewicz / Źródło: Fakty po południu