Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni

Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeni
Stefania Kulik | Fakty po południu TVN24
Nowoczesna terapia genowa dla dzieci chorych na SMA za droga dla rządu. Rodzice są zrozpaczeniStefania Kulik | Fakty po południu TVN24

Rodzice płacą składki zdrowotne i podatki, ale i tak muszą błagać obcych ludzi o pomoc finansową na nowoczesną terapię genową dla swoich dzieci. Dla rządu cena zaproponowana przez producenta jest za wysoka. Dlatego w internecie trwa "wyścig szczurów" - jak określiła to jedna z matek - między dziećmi chorymi na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni.

Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że terapia genowa na rdzeniowy zanik mięśni nie będzie na razie finansowana. - Uzgodnienia nie przyniosły efektu, rezultatu. Komisja Ekonomiczna nie zarekomendowała finansowania tego leku - tłumaczy Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia.

Producent zaproponował cenę ponad sześciu milionów złotych za podanie leku jednemu pacjentowi. Co, jak tłumaczy swoją decyzję ministerstwo, uniemożliwiłoby refundację innych leków chorób rzadkich.

- Walczymy już osiem miesięcy i osiem miesięcy mieliśmy nadzieję, że dla nas i dla innych dzieci taka nadzieja przyjdzie i będziemy mogli po prostu spokojnie zająć się rehabilitacją, dziećmi, tym, co dla nas jest najważniejsze, a nie po prostu gonitwą za tymi pieniędzmi - opowiada Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

- Dla nas, rodziców, jest to niesamowity cios i po prostu bezradność, wielka bezradność - opowiada Dominika Lipska-Bigos, mama Zosi.

Rodzice maluchów chorych na rdzeniowy zanik mięśni walczą codziennie o każdą złotówkę. Błagają wręcz o pomoc, prowadząc zbiórki w internecie. 9 milionów złotych - tyle właśnie kosztuje terapia genowa, która jest szansą dla dzieci. Refundowane w Polsce leczenie innym preparatem, niestety, dla wielu dzieci chorych na SMA jest niewystarczające.

"Wyścig szczurów"

Mała Zosia oddycha dzięki respiratorowi. Pomimo podawania jej refundowanego w Polsce leku na SMA, już ma poważne trudności z jedzeniem i oddychaniem.

- Postępuje bardzo szybko, z dnia na dzień. Takimi głównymi objawami tej choroby jest bardzo duża wiotkość całego ciała, czyli dziecko praktycznie nie jest w stanie poruszać nóżkami, rączkami, nie przekręca główki - wyjaśnia Dominika Lipska-Bigos.

Szansą dla dziewczynki jest terapia genowa. Rodzice prowadzą zbiórkę w internecie. W podobnej sytuacji są też rodzice małego Aleksa. Chłopiec również przyjmuje refundowany lek, niestety, działanie leku jest niewystarczające.

- Terapia genowa jest w stanie nam zapewnić po prostu lepszą wydolność oddechową i przełykową dla Aleksa i dzięki temu Aleks nie będzie w przyszłości potrzebował sondy czy sprzętu pomocniczego do oddychania - mówi Weronika Żakowska, mama Aleksa.

- To jest, brzydko mówiąc, tak zwany "wyścig szczurów", rywalizacja tak naprawdę między dziećmi. Które zdobędzie więcej pieniędzy, które bardziej się wybije, które będzie w mediach. Moim zdaniem to jest po prostu chore - uważa Agnieszka Przychodzka, mama Bartka.

Porozumienie "nie za wszelką cenę"

Dla dzieci liczy się każdy dzień. Lek powinien być podany jak najszybciej. - Dla rodziców to jest przeogromny problem. Rzeczywiście, oni nie śpią i myślą, jak tutaj sobie poradzić głównie ze zbiórką pieniędzy - przekonuje profesor Janusz Wendorff, neurolog dziecięcy.

Firma produkująca lek zapowiada dalsze negocjacje, żeby ułatwić polskim pacjentom dostęp do leczenia. Ministerstwo Zdrowia też chce rozmawiać, ale jednocześnie podkreśla, że aktualnie refundowane leczenie "idzie sprawnie".

- Bardzo sprawnie idzie terapia. Po potwierdzeniu, że pacjent ma tę wadę, jest właściwie tego samego dnia podawany lek. W dniu dzisiejszym także. Tak wygląda sytuacja, będziemy starali się dojść do porozumienia, ale nie za wszelką cenę - zaznacza Maciej Miłkowski.

Dla rodziców zdrowie ich dzieci jest bezcenne.

Zbiórka na leczenie Bartusia jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Zosi jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Zbiórka na leczenie Aleksa jest prowadzona na stronie siepomaga.pl

Autor: Stefania Kulik / Źródło: Fakty po południu TVN24

Źródło zdjęcia głównego: tvn24

Pozostałe wiadomości

Już nie ma porodówki w szpitalu w Żorach. Miasto ma 60 tysięcy mieszkańców, ale rodzi się tam tak mało dzieci, że oddział trzeba było zamknąć. To nie jest problem tylko tego miasta. To problem całej Polski.

Kolejna porodówka została zamknięta, bo dzieci się w Polsce nie rodzą

Kolejna porodówka została zamknięta, bo dzieci się w Polsce nie rodzą

Źródło:
Fakty TVN

Mężczyzna napisał do 68-letniej kobiety z Łomży, że chętnie ją odwiedzi i że potrzebuje tylko pieniędzy na bilet do Polski. Później miał jeszcze inne potrzeby. Kobieta przelała mu w sumie 150 tysięcy złotych.

Było już na wnuczka i na policjanta. Są także oszustwa na lekarza i na księcia ze Stambułu

Było już na wnuczka i na policjanta. Są także oszustwa na lekarza i na księcia ze Stambułu

Źródło:
Fakty TVN

Szczyt wandalizmu na Westerplatte. Ktoś zerwał z masztów 11 polskich flag, pięć z nich spalił. Policja opublikowała wizerunek mężczyzny, który jest poszukiwany w związku ze sprawą. Udostępnione zostały też nagrania z kamer monitoringu.

Mamy nagrania wandala, który zniszczył flagi na Westerplatte

Mamy nagrania wandala, który zniszczył flagi na Westerplatte

Źródło:
Fakty TVN

W piątek i sobotę banki żywności prowadzą wielkanocną zbiórkę dla potrzebujących. Wolontariusze czekają w ponad 1300 sklepach. Najbardziej potrzebne są oleje, mąki, makarony i konserwy. Można też pomóc za pośrednictwem strony internetowej. Dwa i pół miliona Polaków żyje w ubóstwie.

Skala biedy w Polsce rośnie. Rozpoczęła się wielkanocna zbiórka banków żywności

Skala biedy w Polsce rośnie. Rozpoczęła się wielkanocna zbiórka banków żywności

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Rośnie liczba zatruć dopalaczami. Coraz częściej sięgają po nie dzieci i nastolatkowie. To alarmujące dane Głównego Inspektoratu Sanitarnego. Odurzanie się dopalaczami, lekami i innymi środkami to rosnący problem w Polsce. Konsekwencje są tragiczne - ostrzegają lekarze.

GIS alarmuje: rośnie liczba zatruć dopalaczami wśród dzieci. Leczenie uzależnienia od tych środków jest trudne

GIS alarmuje: rośnie liczba zatruć dopalaczami wśród dzieci. Leczenie uzależnienia od tych środków jest trudne

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

- Sejm to miejsce sporu i debaty, czasami kłótni, ale nie mowy nienawiści - mówiła w "Faktach po Faktach" wicemarszałkini Izby Monika Wielichowska, odnosząc się do środowej awantury na sali plenarnej. Poseł PiS Michał Wójcik zapytany o to, co robił wtedy w Sejmie, odparł, że siedział i nic nie krzyczał. Wyświetlone mu nagranie z tego dnia pokazało jednak coś innego.

Poseł PiS twierdzi, że siedział i "nie wie, co krzyczał"

Poseł PiS twierdzi, że siedział i "nie wie, co krzyczał"

Źródło:
TVN24

Cła nałożone przez administrację Donalda Trumpa będą miały negatywny wpływ na gospodarkę, na wzrost gospodarczy, na inflację. W największym stopniu w Stanach Zjednoczonych - ocenił w "Faktach po Faktach" minister finansów Andrzej Domański. Według niego wzrost cen niektórych produktów w USA spowoduje, że obłożone cłami kraje "będą szukały innych rynków zbytu". Dodał, że jeśli chodzi o konsekwencje dla Polski, to analizy "wciąż trwają". Przekazał, że "wstępne szacunki" mówią o możliwym spadku PKB o 0,4 procent.

Cła i co dalej? Minister finansów: musimy być przygotowani na "efekty drugiej rundy"

Cła i co dalej? Minister finansów: musimy być przygotowani na "efekty drugiej rundy"

Źródło:
TVN24

Zastępuje przewodnika, lustro, nawet w pewnym zakresie narząd wzroku. Sztuczna inteligencja to pomocnik, który nie traci cierpliwości, a osobom niedowidzącym zwiększa przestrzeń samodzielności. ChatGPT jest w stanie asystować przy robieniu zakupów, orientować użytkownika w przestrzeni czy odnaleźć zgubiony przez niego przedmiot. Nie można mu ufać bezkrytycznie, ale można pozwolić sobie pomóc.

ChatGPT może zastąpić przewodnika osobie niewidomej. Wystarczy aplikacja na smartfonie

ChatGPT może zastąpić przewodnika osobie niewidomej. Wystarczy aplikacja na smartfonie

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

W ciągu minionej doby Bill Ackman, jeden z najbardziej znanych inwestorów na świecie, napisał kilka tweetów. Jeden z nich brzmiał: "Państwa, które jako pierwsze dojdą do porozumienia z Donaldem Trumpem, zawrą lepsze porozumienia. Kraje, które będą czekać lub zastosują odwet, będą żałować, że nie były w pierwszej grupie". A drugi cytat: "Czasem najlepszą strategią w negocjacji jest przekonanie drugiej strony o swoim szaleństwie". A co myślą zwykli amerykańscy przedsiębiorcy, którzy nie zarządzają miliardowymi funduszami, ale po prostu firmami?

Przedsiębiorcy reagują na cła Trumpa. "Na końcu i tak zawsze płaci klient"

Przedsiębiorcy reagują na cła Trumpa. "Na końcu i tak zawsze płaci klient"

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS