28 sierpnia 2021, 17:34

Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i Mai

Ponad 9 milionów złotych to kwota, którą próbują uzbierać rodzice dzieci chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Tyle kosztuje nowoczesna terapia genowa, która w Polsce nie jest refundowana. Polega ona na jednorazowym wlewie dożylnym leku. Jednak z terapią nie można zwlekać - lek musi zostać podany zanim waga dziecka przekroczy 13,5 kilograma. Dlatego w zbiórkę dla Adelki, Amelki czy Mai włączyli się piosenkarze, artyści, przedsiębiorcy, ale też zwykli ludzie, którzy poświęcili swój czas i zaangażowanie, żeby zachęcić do wpłacenia pieniędzy.

Bracia Collins na rowerach zamierzają przejechać ponad 500 kilometrów - w ten sposób chcą promować zbiórkę pieniędzy na nierefundowaną terapię genową dla chorej na SMA Amelki. Bracia wyruszyli z Sopotu, a metą jest Legnica na Dolnym Śląsku.

Grzegorz i Rafał na trasie może rywalizują, ale cel mają wspólny. - Zdecydowanie siłę daje Amelka, zdecydowanie siłę daje cel - mówi Grzegorz, a jego brat Rafał dodaje, że nie ma możliwości, by się poddali.

Amelka ma dwa lata, a jej mięśnie powoli zanikają. Lek, który może postawić ją na nogi, kosztuje ponad 9 milionów złotych, a zbiórka nie jest nawet na półmetku.

- Nasza zbiórka idzie na tyle wolno, że tracimy nadzieję, że kiedykolwiek ją zakończymy i zobaczymy Amelkę, która biega i jest po prostu szczęśliwa - mówi Patrycja Gmyrek, mama chorej dziewczynki.

- Zrobimy, co możemy, w każdym miejscu, gdzie jesteśmy, żeby to nagłośnić, żeby każdy mógł dołożyć cegiełkę - podkreśla Grzegorz Collins

W Poznaniu do braci dołączył prezydent miasta. - Poproszono, bym ich przywitał w tym miejscu i pojechał kawałek z nimi. To jest jasne, że w takich sytuacjach się nie odmawia, tym bardziej, że cel jest szczytny - zaznacza Jacek Jaśkowiak.

ZBIÓRKA NA RZECZ AMELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Walczą dla 16-miesięcznej Mai

Zbiórki pieniędzy połączyły również piosenkarzy i wokalistów, którzy dla 16-miesięcznej Mai stworzyli zgrany zespół.

- Czy jest coś bardziej szlachetnego niż uratowanie tej małej istoty? Nie ma nic ważniejszego od życia, cenniejszego od zdrowia - mówią wokaliści z zespołu Czadoman.

- Pomagam, bo uważam, że taki jest obowiązek każdego artysty, żeby tym, co się dostało, spróbować chociaż troszeczkę oddać, chociażby za pomocą wspierania tej akcji - dodaje Andrzej Krzywy, piosenkarz, kompozytor, autor tekstów.

Ojciec Mai do Warszawy ze Zbąszynia, gdzie mieszkają, szedł pieszo albo jechał autostopem, żeby o akcji usłyszało jak najwięcej osób. Do swojego plecaka miał przypięty plakat ze specjalnym apelem.

- Tam (w Warszawie - przyp. red.) z żoną i córeczką przekazaliśmy pismo do pana ministra zdrowia o pomoc dla naszej córeczki - mówi Dawid Tomczak, tata chorej Mai.

W Polsce terapia genowa nie jest refundowana, choć w 12 innych krajach Europy finansuje ją państwo. Uzbierać tak astronomiczną kwotę nie jest łatwo.

- Tak naprawdę w tym momencie świat rozpada się na milion kawałków. W pierwszej chwili nie wiedzieliśmy, jak się podnieść z tej sytuacji, ale postawiliśmy wszystko na jedną kartę - opowiada Natalia Tomczak, mama Mai.

Na świecie dostępne są trzy terapie, które hamują rozwój SMA. Tylko jedna z nich jest refundowana w Polsce. - Przede wszystkim wybór dotyczący stosowania terapii u konkretnego pacjenta, powinien mieć lekarz prowadzący tego pacjenta - podkreśla dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

ZBIÓRKA NA RZECZ MAI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Pomoc dla Adelki

Rodzice rocznej Adelki, żeby ratować córkę, sprzedali dom na Ukrainie i przyjechali do Polski.

- Na Ukrainie w ogóle nie ma leczenia, rehabilitacji. Dziecko po prostu umiera - tłumaczy Natalia Motenko, mama Adelki.

W Polsce dziewczynka ma podawany jedyny, refundowany lek, ale rodzice chcieliby skorzystać z terapii genowej. Lek podawany jest w postaci jednorazowego wlewu dożylnego.

- Ta zbiórka trwa rok, wiec ona trwa strasznie wolno, nie wiem czy to kwestia tego, że oni są z Ukrainy - mówi Anna Rogozińska-Dzik, wolontariuszka Adelki.

Na pomoc Adelce wypłynął pan Krzysztof. Wiosłował przez dziewięć dni. Z Bydgoszczy dopłynął do Berlina. Za każdy kilometr wpłacił złotówkę na konto, a do zbiórki zachęcił znajomych.

- Pomyślałem tak: pewnie jakiejś fortuny nie zbiorę, ale pewnie ten 1000 złotych uda mi się zebrać i się dołożę. To jest tak, że nawet największy wodospad składa się z kropli. Łącznie udało się zebrać ponad 18 tysięcy złotych - mówi Krzysztof Grzechowiak, mieszkaniec Bydgoszczy.

- Nasza rodzina jest bardzo wdzięczna wszystkim w Polsce, kto pomaga naszej córce - podkreśla mama chorej Adelki.

ZBIÓRKA NA RZECZ ADELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL

Zbiórek na leczenie i apeli o pomoc jest dużo więcej, jednak o wszystkich nie jesteśmy wstanie opowiedzieć.

Na razie w Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie terapię genową otrzymało 19 dzieci.

- Lek jest skuteczny u najmłodszych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, a przede wszystkim u pacjentów, u których nie wystąpiły jeszcze objawy - wyjaśnia dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk.

Od tego roku, każdy noworodek jest diagnozowany pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni.

Autor: Marta Kolbus / Źródło: Fakty po południu TVN24