Terapia genowa szansą dla dzieci chorych na SMA. Trwają zbiórki dla Adelki, Amelki i Mai
Ponad 9 milionów złotych to kwota, którą próbują uzbierać rodzice dzieci chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Tyle kosztuje nowoczesna terapia genowa, która w Polsce nie jest refundowana. Polega ona na jednorazowym wlewie dożylnym leku. Jednak z terapią nie można zwlekać - lek musi zostać podany zanim waga dziecka przekroczy 13,5 kilograma. Dlatego w zbiórkę dla Adelki, Amelki czy Mai włączyli się piosenkarze, artyści, przedsiębiorcy, ale też zwykli ludzie, którzy poświęcili swój czas i zaangażowanie, żeby zachęcić do wpłacenia pieniędzy.
Nie tylko Jaś, którego historię opowiedzieliśmy w niedzielę, ale także inne dzieci z SMA czekają...Rodzice dzieci chorych na SMA muszą prowadzić zbiórki, chociaż pomoc obiecywał Andrzej Duda
Grzegorz i Rafał na trasie może rywalizują, ale cel mają wspólny. - Zdecydowanie siłę daje Amelka, zdecydowanie siłę daje cel - mówi Grzegorz, a jego brat Rafał dodaje, że nie ma możliwości, by się poddali.
Amelka ma dwa lata, a jej mięśnie powoli zanikają. Lek, który może postawić ją na nogi, kosztuje ponad 9 milionów złotych, a zbiórka nie jest nawet na półmetku.
- Nasza zbiórka idzie na tyle wolno, że tracimy nadzieję, że kiedykolwiek ją zakończymy i zobaczymy Amelkę, która biega i jest po prostu szczęśliwa - mówi Patrycja Gmyrek, mama chorej dziewczynki.
- Zrobimy, co możemy, w każdym miejscu, gdzie jesteśmy, żeby to nagłośnić, żeby każdy mógł dołożyć cegiełkę - podkreśla Grzegorz Collins
W Poznaniu do braci dołączył prezydent miasta. - Poproszono, bym ich przywitał w tym miejscu i pojechał kawałek z nimi. To jest jasne, że w takich sytuacjach się nie odmawia, tym bardziej, że cel jest szczytny - zaznacza Jacek Jaśkowiak.
ZBIÓRKA NA RZECZ AMELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL
Walczą dla 16-miesięcznej Mai
Od pięciu lat TVN gra razem z WOŚP. Pokazujemy finały, bierzemy udział w akcji. To wielka...Już pięć lat TVN gra z WOŚP. "Te zbiórki się okazały jeszcze większe"
- Czy jest coś bardziej szlachetnego niż uratowanie tej małej istoty? Nie ma nic ważniejszego od życia, cenniejszego od zdrowia - mówią wokaliści z zespołu Czadoman.
- Pomagam, bo uważam, że taki jest obowiązek każdego artysty, żeby tym, co się dostało, spróbować chociaż troszeczkę oddać, chociażby za pomocą wspierania tej akcji - dodaje Andrzej Krzywy, piosenkarz, kompozytor, autor tekstów.
Ojciec Mai do Warszawy ze Zbąszynia, gdzie mieszkają, szedł pieszo albo jechał autostopem, żeby o akcji usłyszało jak najwięcej osób. Do swojego plecaka miał przypięty plakat ze specjalnym apelem.
- Tam (w Warszawie - przyp. red.) z żoną i córeczką przekazaliśmy pismo do pana ministra zdrowia o pomoc dla naszej córeczki - mówi Dawid Tomczak, tata chorej Mai.
W Polsce terapia genowa nie jest refundowana, choć w 12 innych krajach Europy finansuje ją państwo. Uzbierać tak astronomiczną kwotę nie jest łatwo.
- Tak naprawdę w tym momencie świat rozpada się na milion kawałków. W pierwszej chwili nie wiedzieliśmy, jak się podnieść z tej sytuacji, ale postawiliśmy wszystko na jedną kartę - opowiada Natalia Tomczak, mama Mai.
Na świecie dostępne są trzy terapie, które hamują rozwój SMA. Tylko jedna z nich jest refundowana w Polsce. - Przede wszystkim wybór dotyczący stosowania terapii u konkretnego pacjenta, powinien mieć lekarz prowadzący tego pacjenta - podkreśla dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
ZBIÓRKA NA RZECZ MAI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL
Pomoc dla Adelki
U Jasia i Mikołaja zdiagnozowano SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Chłopcom może pomóc terapia...Jaś i Mikołaj cierpią na SMA, pomóc może im "najdroższy lek świata". Ruszyły zbiórki na rzecz chłopców
- Na Ukrainie w ogóle nie ma leczenia, rehabilitacji. Dziecko po prostu umiera - tłumaczy Natalia Motenko, mama Adelki.
W Polsce dziewczynka ma podawany jedyny, refundowany lek, ale rodzice chcieliby skorzystać z terapii genowej. Lek podawany jest w postaci jednorazowego wlewu dożylnego.
- Ta zbiórka trwa rok, wiec ona trwa strasznie wolno, nie wiem czy to kwestia tego, że oni są z Ukrainy - mówi Anna Rogozińska-Dzik, wolontariuszka Adelki.
Na pomoc Adelce wypłynął pan Krzysztof. Wiosłował przez dziewięć dni. Z Bydgoszczy dopłynął do Berlina. Za każdy kilometr wpłacił złotówkę na konto, a do zbiórki zachęcił znajomych.
- Pomyślałem tak: pewnie jakiejś fortuny nie zbiorę, ale pewnie ten 1000 złotych uda mi się zebrać i się dołożę. To jest tak, że nawet największy wodospad składa się z kropli. Łącznie udało się zebrać ponad 18 tysięcy złotych - mówi Krzysztof Grzechowiak, mieszkaniec Bydgoszczy.
- Nasza rodzina jest bardzo wdzięczna wszystkim w Polsce, kto pomaga naszej córce - podkreśla mama chorej Adelki.
ZBIÓRKA NA RZECZ ADELKI PROWADZONA JEST NA PORTALU SIEPOMAGA.PL
Zbiórek na leczenie i apeli o pomoc jest dużo więcej, jednak o wszystkich nie jesteśmy wstanie opowiedzieć.
Na razie w Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie terapię genową otrzymało 19 dzieci.
- Lek jest skuteczny u najmłodszych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, a przede wszystkim u pacjentów, u których nie wystąpiły jeszcze objawy - wyjaśnia dr Magdalena Chorościńska-Krawczyk.
Od tego roku, każdy noworodek jest diagnozowany pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni.
Autor: Marta Kolbus / Źródło: Fakty po południu TVN24
Dowiedz się więcej...
- Ma 12 miesięcy i cierpi na SMA. Trwa zbiórka dla Ingi na terapię genową
- Zbiórka na rzecz Jasia jest już na ostatniej prostej. Ponad 90 procent środków zostało zebranych
- Widzowie "Faktów" TVN zmienili tym dzieciom świat na lepsze. "Na tym polega siła wolnych mediów"
- "Pojechaliśmy na wesele i wróciliśmy do tego". Mieszkańcy Nowej Białej zdruzgotani
Z przyczyn technicznych logowanie tymczasowo niedostępne.
Dziękujemy za wyrozumiałość
Zamknij
Komentarze (0)
Dodaj komentarz do artykułu

Zaloguj się, aby dodać komentarz
Dodaj komentarz do artykułu



Właśnie pojawiły sie nowe () komentarze - pokaż
Forum jest aktualizowane w czasie rzeczywistym
Zasady forum
Publikowane komentarze są prywatnymi opiniami użytkowników portalu. Fakty TVN nie ponoszą odpowiedzialności za treść opinii.
Pozostałe informacje
Inflacja weryfikuje plany urlopowe Polaków
Po majówce pełną parą ruszyły wakacyjne plany i w wielu przypadkach utknęły w martwym punkcie. Zderzenie z cennikami w katalogach biur podróży bywa bolesne, bo ceny wyjazdów poszły w górę - w zestawieniu z ubiegłym rokiem nawet o jedną trzecią.
czytaj więcej »Robert Lewandowski odejdzie z Bayernu Monachium? "Musimy znaleźć najlepsze rozwiązanie dla obu stron"
W niedzielę Bayern Monachium świętował obronienie tytułu mistrza Niemiec. Dla Roberta Lewandowskiego to ósmy triumf w Bundeslidze i niewykluczone, że ostatni w tych barwach. Polak planuje swoją piłkarską przyszłość poza Monachium i chce, żeby to była raczej bliska niż dopiero przyszłoroczna perspektywa. Władze klubu na razie nie zamierzają mu iść na rękę, ale może Barcelona zdoła je przekonać.
czytaj więcej »Zabieg korekty klatki piersiowej bez bólu? To możliwe dzięki metodzie kriolezji
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny w Szczecinie przeprowadził zabieg korekty klatki piersiowej u 15-latka, po którym dziecko nie odczuwało żadnych dolegliwości bólowych. To dzięki zastosowaniu kriolezji, czyli zamrażania nerwów. Konieczny jest do tego specjalistyczny sprzęt. Szczecińscy ortopedzi wypożyczyli urządzenie, ale teraz zbierają pieniądze na jego zakup. Koszt z głowicami wymiennymi to 110 tysięcy złotych.
czytaj więcej »Koniec stanu epidemii w Polsce. Co się zmienia od 16 maja?
16 maja oficjalnie zniesiony został stan epidemii w Polsce. Zastąpił go stan zagrożenia epidemicznego. Eksperci jednak przypominają, że koronawirus wciąż jest niebezpieczny, a o ostrożność apeluje sam minister zdrowia Adam Niedzielski.
czytaj więcej »Złe wieści dla kierowców. Wiele wskazuje, że benzyna jeszcze zdrożeje
Eksperci przewidują, że ceny paliw jeszcze wzrosną. W ciągu roku cena ropy wzrosła dwukrotnie, a jeszcze spadła wartość złotówki w stosunku do dolara. Do tego dochodzą inne opłaty, w tym akcyza i VAT. Nawet jeśli te dwa ostatnie podatki zostały zmniejszone w ramach tarczy antyinflacyjnej.
czytaj więcej »Iga Świątek wygrała turniej WTA w Rzymie. Teraz czas na French Open
Iga Świątek po piątym z rzędu wygranym turnieju ma dosłownie kilka dni na regenerację. Przed nią wielkoszlemowy French Open. Polka w ubiegłym roku zakończyła rywalizację w ćwierćfinale.
czytaj więcej »Szturm na Azowstal. Kijów kontynuuje "skomplikowane i delikatne rozmowy"
Pułk Azow wciąż broni zakładów metalurgicznych Azowstal - ostatniego niezdobytego przez Rosjan punktu w Mariupolu. Rząd Ukrainy wciąż usiłuje drogą dyplomatyczną zapewnić obrońcom drogę ewakuacji. Ukraińscy żołnierze dzielnie walczą też w wielu innych miejscach na froncie.
czytaj więcej »Polski Ład. Rodzice samotnie wychowujący dzieci dostaną tylko pół ulgi
Rodzice samotnie wychowujący dzieci jednak stracą na Polskim Ładzie. W znowelizowanej wersji ustawy mogą liczyć tylko na pół ulgi, choć resort finansów i sam premier - po fali protestów - zapewniali, że będzie powrót do poprzednich zasad.
czytaj więcej »Wybór nowej KRS. Ziobro: to ułatwia nam poszukiwanie kompromisu w sprawie Izby Dyscyplinarnej
Zdaniem polityków opozycji wybór nowego składu Krajowej Rady Sądownictwa był elementem rozstrzygającym w sprawie głosowania nad ustawą o Sądzie Najwyższym. Wcześniej Solidarna Polska mówiła o braku poparcia dla prezydenckiego projektu, teraz lider ugrupowania - Zbigniew Ziobro - mówi o "kompromisie".
czytaj więcej »Motoanbulanse wracają na polskie ulice
Tylko 25 ratowników medycznych jeździ w Polsce na motocyklach, które wyposażone są podobnie do karetek. Jednoślady na miejsce docierają niemal o połowę szybciej niż samochód, sprawnie omijają korki i mogą zaparkować praktycznie wszędzie.
czytaj więcej »Tłumy zwiedzających i ogrom atrakcji. Wielki sukces Nocy Muzeów w Polsce
Po dwuletniej przerwie spowodowanej przez pandemię w Polsce z soboty na niedzielę odbyła się Noc Muzeów. Dla wszystkich chętnych do północy - a jak się w praktyce okazało nawet dłużej - otwarte były muzea, setki instytucji kultury, a także uczelnie, instytuty naukowe i centra nauki. W samej Warszawie atrakcje przygotowały aż 202 placówki.
czytaj więcej »W Polsce coraz częściej dochodzi do pożarów lasów. To skutek suszy
Już 2800 pożarów lasów gasili w tym roku strażacy. Problemem jest także wypalanie traw. Pożarów z nim związanych od początku roku było 35 tysięcy. Ostrzeżenia przed wysokim zagrożeniem pożarowym są już praktycznie w całej Polsce, a prognozy pogody na razie nie zwiastują poprawy sytuacji.
czytaj więcej »Australijczyk Max Fricke zwycięzcą żużlowego Grand Prix Polski
Warszawie w sobotę odbyły się zawody Grand Prix Polski. Do półfinału zakwalifikowało się trzech Polaków, ale do decydującego wyścigu już żaden nie awansował. Zawody na PGE Narodowym wygrał Australijczyk Max Fricke. Jednak to Bartosz Zmarzlik utrzymał pierwsze miejsce w klasyfikacji generalnej cyklu Grand Prix.
czytaj więcej »Ziobro mówi o przyspieszeniu w polskich sądach. Pojawiają się wątpliwości
Opozycja w środę złożyła wniosek o wotum nieufności wobec ministra sprawiedliwości Zbigniewa. Politycy argumentowali, że mimo wielu złożonych wcześniej przez ministra obietnic sprawy w sądach trwają dłużej, a nie krócej. W odpowiedzi na zarzuty minister Ziobro zwołał konferencję, na której przekonywał, że to nieprawda. Twierdził, że rozpatrywanie niektórych spraw skróciło się nawet o dwa miesiące i będzie jeszcze lepiej. Prawnicy do tych informacji podchodzą jednak sceptycznie.
czytaj więcej »Dramatyczna walka obrońców Azowstalu. Rosjanie mieli użyć bomb zapalających lub fosforowych
Rodziny żołnierzy broniących zakładów Azowstal w Mariupolu alarmują, że wszyscy ci, którzy wciąż walczą, są ranni. Niektórzy nawet kilkukrotnie. Turcja oferuje swoją pomoc w wywiezieniu rannych, ale wciąż nie ma na to zgody Kremla. Tymczasem jak informują władze Mariupola, Rosjanie w Azowstalu użyli bomb zapalających albo fosforowych.
czytaj więcej »