Szansa dla osób cierpiących na alzheimera. Lek, który spowalnia postęp choroby, otrzymał pełną zgodę FDA

Ta choroba zaczyna się pozornie niewinnie - bez bólu, bez gwałtownych objawów. Pacjent nie pamięta numeru telefonu. Zapomina, gdzie odłożył okulary albo kluczyki do auta. Właśnie tak było w przypadku Joe, który zgłosił się do lekarza z powodu kłopotów z pamięcią. - Lekarka wróciła z wynikami do gabinetu i powiedziała, że jestem na wczesnym etapie rozwoju alzheimera, że prawdopodobnie za kilka lat zacznę doświadczać poważniejszych objawów, a za 5-7 lat nie rozpoznam członków rodziny - informuje Joe Montminy.

Alzheimer to koszmarna diagnoza, bo choroba jest nieuleczalna. Nie ma leku, który pozwala z niej wyjść, czy choćby zatrzymać jej postępy, więc lekarze proponują pacjentom jedynie terapię łagodzącą objawy.

W tym roku jednak medycyna dokonała ważnego kroku naprzód. W styczniu w Stanach Zjednoczonych warunkowo zatwierdzono lek, który choć alzheimera nie leczy, to spowalnia postęp choroby. Teraz amerykańska Agencja Żywności i Leków tryb warunkowy zmieniła na bezwarunkowe, normalne dopuszczenie do obrotu. Kuracja, która rocznie dla jednego pacjenta kosztuje ponad 26 tysięcy dolarów, zostaje właśnie objęta ubezpieczeniem i refundacją.

"Nasza decyzja oznacza, że w badaniach klinicznych ten lek przyniósł korzyści w walce z chorobą Alzheimera. Badanie ewaluacyjne wykazało, że jest to bezpieczne i skuteczne leczenie dla pacjentów z chorobą Alzheimera" - przekazała w oświadczeniu Teresa Buracchio z Centrum Oceny Leków i Prowadzenia Badań Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków.

Alzheimer to choroba neurodegeneracyjna prowadząca do utraty pamięci. Pacjenci z trudem podejmują decyzje, tracą zdolności poznawcze, mają trudności z wypowiadaniem się. W bardziej zaawansowanym stadium chorzy nie są w stanie samodzielnie funkcjonować, często zapadają na depresję, tracą pamięć długotrwałą.

Lek Leqembi jest przeznaczony dla pacjentów na bardzo wczesnym etapie rozwoju choroby, gdy ubytki pamięci dopiero zaczynają się pojawiać. W badaniach klinicznych uczestniczyło prawie 1800 chorych. - Musimy jasno powiedzieć, że ten lek nie cofa postępu choroby. To nie jest tak, że zaczniesz go przyjmować i wróci ci pamięć. Pacjenci muszą to dobrze zrozumieć: ten lek nie leczy objawów, ale spowalnia postęp choroby - podkreśla dr Babak Tousi, geriatra i współtwórca leku.

Lek jest podawany pacjentom dożylnie raz na dwa tygodnie. Po 18. miesiącach terapii zaobserwowano, że postęp choroby spowolnił o 27 procent. - To mało, ale ponieważ nie ma żadnego innego leczenia, to jednak obiecujący wynik. Co to oznacza dla pacjentów? To daje im więcej dni w lepszej kondycji, zanim demencja się pogłębi - zwraca uwagę dr Babak Tousi.

Nowa terapia niesie ze sobą ryzyko, bo aż u 13 procent pacjentów doszło do obrzęku mózgu. Naukowcy podejrzewają, że u chorych z zaawansowanym alzheimerem skutki uboczne będą jeszcze poważniejsze. Wątpliwości zgłaszają eksperci w Europie. Ze źródeł agencji Reutera wynika, że dla europejskich regulatorów rynku farmaceutycznego nowy lek jest za drogi, a przede wszystkim niesie za mało korzyści, a za dużo ryzyka.