W Centrum Zdrowia Dziecka to przełomowy eksperyment - także dlatego, że darmowy. Producent leku robi promocję dla dziesięciorga dzieci, ministerstwo dziękuje, ale inni chorzy już pytają: co z nami? Czy będzie refundacja?
Pięciomiesięczna Lenka jest pierwszą pacjentką, która w Centrum Zdrowia Dziecka otrzymała eksperymentalny lek hamujący rozwój rdzeniowego zaniku mięśni. Objawy choroby już się u niej, niestety, pojawiły.
- Nie podnosiła nóżek, nie mogła przełykać, zaczęły się problemy z oddychaniem. Zaczęła się krztusić, zaniepokoiliśmy się, bo miała też problemy z ssaniem - opisuje matka Lenki.
Eksperymentalny lek, który otrzymała Lenka, to absolutna nowość - do tej pory zaakceptowany został jedynie przez amerykańską Agencję do spraw Żywności i Leków. W Europie jeszcze nie jest zarejestrowany. O Nusinersenie - bo taka brzmi jego nazwa - w Polsce stało się głośno między innymi dzięki toruńskim bliźniętom Helence i Antkowi. Otrzymały lek w ramach badań klinicznych i zaczęły rozwijać się normalnie. Ich starsza siostra Basia żyje z chorobą kilka lat i jest ciężkim stanie.
Testy w Centrum Zdrowia Dziecka
Teraz chore dzieci otrzymają lek w Centrum Zdrowia Dziecka, bo firma farmaceutyczna zaproponowała, że go da... za darmo. Ministerstwo Zdrowia zgodziło się.
- Skoro jest skuteczny lek i sponsor chce go dać za darmo, to trudno nie przyjąć tego z podziękowaniem - uważa wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda.
Trudno jednak mówić o działalności charytatywnej producenta. Lek jest bardzo drogi: roczna kuracja kosztuje ponad trzy miliony złotych. Producent na razie sfinansuje leczenie dziesięciu chorym dzieciom. Z pewnością jednak mu się to zwróci z nawiązką, kiedy ministerstwo będzie musiało preparat w przyszłości zrefundować. Ile dzieci go potrzebuje? CZD szacuje, że 70, ale Fundacja SMA mówi o 700 chorych.
Nie wszyscy z tej wielkiej grupy chorych spełniają medyczne warunki otrzymania leku. O preparat jednak walczą rodziny wszystkich - nie tylko tych, którzy cierpią na tzw. pierwszy typ SMA i dla których lek jest przeznaczony.
Autor: Marek Nowicki / Źródło: Fakty TVN