Przełom za darmo. Jest nadzieja dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni

03.03.2017 | Przełom za darmo. Jest nadzieja dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni
03.03.2017 | Przełom za darmo. Jest nadzieja dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni
Marek Nowicki | Fakty TVN
03.03.2017 | Przełom za darmo. Jest nadzieja dla chorych na rdzeniowy zanik mięśniMarek Nowicki | Fakty TVN

W Centrum Zdrowia Dziecka to przełomowy eksperyment - także dlatego, że darmowy. Producent leku robi promocję dla dziesięciorga dzieci, ministerstwo dziękuje, ale inni chorzy już pytają: co z nami? Czy będzie refundacja?

Pięciomiesięczna Lenka jest pierwszą pacjentką, która w Centrum Zdrowia Dziecka otrzymała eksperymentalny lek hamujący rozwój rdzeniowego zaniku mięśni. Objawy choroby już się u niej, niestety, pojawiły.

- Nie podnosiła nóżek, nie mogła przełykać, zaczęły się problemy z oddychaniem. Zaczęła się krztusić, zaniepokoiliśmy się, bo miała też problemy z ssaniem - opisuje matka Lenki.

Eksperymentalny lek, który otrzymała Lenka, to absolutna nowość - do tej pory zaakceptowany został jedynie przez amerykańską Agencję do spraw Żywności i Leków. W Europie jeszcze nie jest zarejestrowany. O Nusinersenie - bo taka brzmi jego nazwa - w Polsce stało się głośno między innymi dzięki toruńskim bliźniętom Helence i Antkowi. Otrzymały lek w ramach badań klinicznych i zaczęły rozwijać się normalnie. Ich starsza siostra Basia żyje z chorobą kilka lat i jest ciężkim stanie.

Testy w Centrum Zdrowia Dziecka

Teraz chore dzieci otrzymają lek w Centrum Zdrowia Dziecka, bo firma farmaceutyczna zaproponowała, że go da... za darmo. Ministerstwo Zdrowia zgodziło się.

- Skoro jest skuteczny lek i sponsor chce go dać za darmo, to trudno nie przyjąć tego z podziękowaniem - uważa wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda.

Trudno jednak mówić o działalności charytatywnej producenta. Lek jest bardzo drogi: roczna kuracja kosztuje ponad trzy miliony złotych. Producent na razie sfinansuje leczenie dziesięciu chorym dzieciom. Z pewnością jednak mu się to zwróci z nawiązką, kiedy ministerstwo będzie musiało preparat w przyszłości zrefundować. Ile dzieci go potrzebuje? CZD szacuje, że 70, ale Fundacja SMA mówi o 700 chorych.

Nie wszyscy z tej wielkiej grupy chorych spełniają medyczne warunki otrzymania leku. O preparat jednak walczą rodziny wszystkich - nie tylko tych, którzy cierpią na tzw. pierwszy typ SMA i dla których lek jest przeznaczony.

Autor: Marek Nowicki / Źródło: Fakty TVN

Pozostałe wiadomości

Przepełnione przychodnie, szpitale z rygorami, a w części aptek nadal brakuje leków. Końca fali grypowej nie widać. W województwie śląskim z powodu pogrypowych powikłań zmarło 25 osób.

Przepełnione szpitale, trzy razy więcej zachorowań. Sanepid bije na alarm

Przepełnione szpitale, trzy razy więcej zachorowań. Sanepid bije na alarm

Źródło:
Fakty TVN

Gdy 12 lat temu abdykował papież Benedykt XVI, świat oniemiał, bo po raz ostatni coś takiego wydarzyło się 700 lat wcześniej. W Watykanie mówi się coraz głośniej o możliwej abdykacji Franciszka. Obecnie choruje. Ostatnio zdecydował, że siostra Raffaella Petrini zostanie w marcu przewodniczącą Gubernatoratu Państwa Watykańskiego.

Historyczna decyzja papieża Franciszka. Zakonnica będzie piastować najwyższe stanowisko w rządzie Watykanu

Historyczna decyzja papieża Franciszka. Zakonnica będzie piastować najwyższe stanowisko w rządzie Watykanu

Źródło:
Fakty TVN

Pod nastolatką na jeziorze w Drawsku Pomorskim załamał się lód. Udało jej się wydostać, nie potrzebowała pomocy medycznej, a wszystko nagrał monitoring. Eksperci przypominają, że nie ma czegoś takiego jak bezpieczna do chodzenia pokrywa lodowa na zbiorniku wody w naturze, bo grubość lodu może się różnić - na środku zbiornika może być cieńszy niż przy brzegu. Strażacy wyjaśniają, jak można pomóc komuś, pod kim załamał się lód.

"Nie ma czegoś takiego jak bezpieczny lód". Jak pomóc komuś, pod kim załamała się pokrywa lodowa?

"Nie ma czegoś takiego jak bezpieczny lód". Jak pomóc komuś, pod kim załamała się pokrywa lodowa?

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Minus 41 stopni Celsjusza - taką temperaturę zanotowała w nocy z niedzieli na poniedziałek stacja pomiarowa w Litworowym Kotle w Tatrach Zachodnich. W innych miejscach aż tak ekstremalnych mrozów nie było, ale niska temperatura dała się we znaki właściwie w całym kraju. Mrozy jeszcze trochę potrzymają, warto więc zwrócić uwagę na różne zagrożenia, które mogą się z nimi wiązać.

Silne mrozy w Polsce. Służby apelują: jeden telefon może uratować życie

Silne mrozy w Polsce. Służby apelują: jeden telefon może uratować życie

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Nie jestem usatysfakcjonowana tym dzisiejszym przesłuchaniem - powiedziała w "Faktach po Faktach" posłanka KO Joanna Kluzik-Rostkowska, odnosząc się do wtorkowego przesłuchania szefowej Centralnego Biura Antykorupcyjnego Agnieszki Kwiatkowskiej-Gurdak przez komisję do spraw Pegasusa. Zdaniem Tomasza Treli "premier chyba też nie jest, dlatego że prosi o pilny raport".

"Bardzo wiele pytań pozostało bez odpowiedzi". Członkowie komisji o przesłuchaniu szefowej CBA

"Bardzo wiele pytań pozostało bez odpowiedzi". Członkowie komisji o przesłuchaniu szefowej CBA

Źródło:
TVN24

- Nie wierzę w to, że da się błyskawicznie zakończyć wojnę w Ukrainie - powiedziała w "Faktach po Faktach" w TVN24 Anna Maria Dyner z Polityki Insight. Zdaniem generała Bogusława Packa wojna zakończy się "znacznie szybciej, niż przewidywaliśmy to jeszcze kilka tygodni temu". W jego opinii "jeszcze w tym roku". - Putin dobrze wie, że może dużo ugrać, ale może też stracić. I wie dobrze, że Trumpowi zależy, aby za wszelką cenę pokazać Amerykanom i światu swoje silne przywództwo - mówił.

"To nie znaczy, że nagle przywrócimy normalne funkcjonowanie Ukrainie"

"To nie znaczy, że nagle przywrócimy normalne funkcjonowanie Ukrainie"

Źródło:
TVN24

Donald Trump, dzień po rozmowie telefonicznej z rosyjskim przywódcą, zapewnia, że Kreml chce zakończenia wojny w Ukrainie. Mówi też, że spodziewa się spotkania z Władimirem Putinem. Zdaniem byłej szefowej biura CNN w Moskwie Donald Trump chce zaprowadzić pokój w Ukrainie, ale jego działania są na rękę Władimirowi Putinowi. - To, co widzimy, to niewiarygodnie mieszane sygnały płynące z administracji amerykańskiej - stwierdziła w rozmowie z "Faktami o Świecie" TVN24 BiS Jill Dougherty.

"Nie jestem przekonana w ogóle, że administracja Trumpa ma jakikolwiek szczegółowy plan". Chodzi o Ukrainę

"Nie jestem przekonana w ogóle, że administracja Trumpa ma jakikolwiek szczegółowy plan". Chodzi o Ukrainę

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24 BiS

Prezydent USA Donald Trump przekazał, że spodziewa się spotkania z Władimirem Putinem, prawdopodobnie w Arabii Saudyjskiej. Wcześniej z przywódcą Rosji rozmawiał telefonicznie. Trump po raz kolejny decyduje się nawiązać relację, która potencjalnie niesie ze sobą niebezpieczeństwo.

"Trump najwyraźniej nigdy nie spotkał dyktatora, którego by nie lubił"

"Trump najwyraźniej nigdy nie spotkał dyktatora, którego by nie lubił"

Źródło:
CNN