Przełomowa decyzja dla setek dzieci. "Odważniej patrzymy w przyszłość"

27.12.2018 | Przełomowa decyzja dla setek dzieci. "Odważniej patrzymy w przyszłość"
27.12.2018 | Przełomowa decyzja dla setek dzieci. "Odważniej patrzymy w przyszłość"
Marek Nowicki | Fakty TVN
27.12.2018 | Przełomowa decyzja dla setek dzieci. "Odważniej patrzymy w przyszłość"Marek Nowicki | Fakty TVN

Koszty idą w miliony, ale pacjenci chorzy na rdzeniowy zanik mięśni nareszcie mają szanse na leczenie. Niezwykle długo walczyli o refundację bardzo drogiego leku i wreszcie został wpisany na listę. Za terapię zapłaci państwo. Już od 1 stycznia 2019 roku.

Wiceminister zdrowia Marcin Czech pokazał koszulkę z napisem "smajl", która tym samym ma zachęcić chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) i ich rodziny, aby się uśmiechnęli.

- Mamy pozytywną decyzję refundacyjną od 1 stycznia. Chciałbym, żeby to wybrzmiało, i żeby znalazło się w mediach. Wszystkie potrzebujące dzieci i dorośli chorujący na SMA, cała populacja osób, dla których ta choroba jest praktycznie w tej chwili wyrokiem śmierci, otrzymają w Polsce leczenie - mówił Marcin Czech, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Jest to niemal 1000 osób. Dzieci i dorosłych. Na tę decyzję Ministerstwa Zdrowia chorzy i ich rodziny czekali 1,5 roku, bo właśnie wtedy lek został zarejestrowany w Europie. Niektórzy nie chcieli czekać. Na przykład pani Ewa Dul, matka chorych na rdzeniowy zanik mięśni Bartka i Weroniki, na lek dla dzieci zaczęła zbierać pieniądze.

- Założyliśmy tę zbiórkę na Siepomaga.pl na lek ratujący ich życie, czyli hamujący chorobę - tłumaczy pani Ewa.

"Efekty są zdumiewające"

Bartek i Weronika nie chodzą. Chłopiec nie chodził nigdy, a dziewczynka przestała, kiedy miała trzy latka.

Basia z Torunia też nie chodzi i jeszcze z powodu SMA ma kłopoty z oddychaniem. Jej młodsze rodzeństwo, które też choruje na SMA, już na szczęście mogło dostawać lek od urodzenia. Zasponsorował je producent, a efekty widać gołym okiem.

Dlatego teraz dzieci z SMA będą dostawać lek jeszcze przed wystąpieniem objawów.

W Polsce każdego roku rodzi się około 50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Większość z nich do tej pory umierała w pierwszych latach życia. Lek te statystyki zmieni.

- Efekty są zdumiewające. Takie choroby genetyczne wcześniej były zupełnie nieuleczalne. Jest to olbrzymi przełom i cieszymy się, że nastąpił też w Polsce - mówił doktor Łukasz Grabarczyk, neurochirurg. Lek hamuje rozwój strasznej choroby.

"Odważniej patrzymy w przyszłość"

Cena wyjściowa leku na SMA była gigantyczna. Firma farmaceutyczna żądała ponad 2 miliony złotych za roczne leczenie jednego pacjenta. Doszło jednak do porozumienia między producentem i Ministerstwem Zdrowia.

Szczegóły są tajemnicą handlową.

- Zdecydowanie odważniej patrzymy w przyszłość, w rok 2019. Kłaniam się tu bardzo nisko za tę decyzję w imieniu wszystkich, którzy na tę chorobę chorują i wszystkich, którzy na co dzień z nią walczą - mówi Anna Kostera-Pruszczyk, neurolog dziecięcy.

PRZECZYTAJ TAKŻE JAK WYGLĄDA ŻYCIE RODZICÓW DZIECI CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI

Autor: Marek Nowicki / Źródło: Fakty TVN

Źródło zdjęcia głównego: Fakty TVN

Pozostałe wiadomości

Michał i lekarze postanowili zawalczyć jeszcze raz i tym razem się udało. Kiedyś Michał nie był w stanie sam założyć butów. Teraz jego stan jest znacznie lepszy. Miesiąc po drugim przeszczepie serca Michał jest w tak dobrej formie, że lekarze pozwolili na jego spotkanie z dziennikarzami.

13-latek ma za sobą drugi przeszczep serca. Pierwszy nie zakończył się powodzeniem

13-latek ma za sobą drugi przeszczep serca. Pierwszy nie zakończył się powodzeniem

Źródło:
Fakty TVN

Zakończyła się akcja ratunkowa po tym, jak runął most w Baltimore. Zginęło sześć osób. Most się zawalił, bo uderzył w niego kontenerowiec. Wiadomo, że kilka minut przed uderzeniem w most na pokładzie jednostki przestały pracować silniki. Port w Baltimore został zamknięty, bo nie ma do niego dostępu. To negatywnie wpływa na łańcuchy dostaw.

Koniec akcji ratunkowej w Baltimore. Są obawy, że cały świat odczuje skutki zawalenia się mostu

Koniec akcji ratunkowej w Baltimore. Są obawy, że cały świat odczuje skutki zawalenia się mostu

Źródło:
Fakty TVN

Nie tylko na sprzęty AGD dla kół gospodyń wiejskich i nie tylko na powiązane siecią zależności fundacje i organizacje. Czy z Funduszu Sprawiedliwości mogła być finansowana także kampania wyborcza Zjednoczonej Prawicy? Posłowie Joński i Szczerba wnioskują do Państwowej Komisji Wyborczej o skontrolowanie wydatków PiS w ostatnich wyborach parlamentarnych. "Agitacja wyborcza poza komitetem wyborczym jest przestępstwem" - przypominają.

Fundusz Sprawiedliwości rozdawał pieniądze, a ziobryści się promowali. Jest wniosek do PKW

Fundusz Sprawiedliwości rozdawał pieniądze, a ziobryści się promowali. Jest wniosek do PKW

Źródło:
Fakty po Południu

W ubiegłym tygodniu doszło do ostrej wymiany zdań między europarlamentarzystą Suwerennej Polski Patrykiem Jakim a posłem Prawa i Sprawiedliwości Michałem Dworczykiem. Teraz jednak politycy deklarują pełną zgodę. To była kolejna odsłona konfliktu między ziobrystami a premierem Morawieckim. Patryk Jaki obecnie przekonuje, że należy nad tym przejść do porządku dziennego. - To są rzeczy, które wyniosły Tuska do władzy. To znaczy to, że jego obóz jest szeroki i potrafi dyskutować - zauważa polityk.

Patryk Jaki tłumaczy spór w Zjednoczonej Prawicy i chwali Donalda Tuska. "Jego obóz jest szeroki i potrafi dyskutować"

Patryk Jaki tłumaczy spór w Zjednoczonej Prawicy i chwali Donalda Tuska. "Jego obóz jest szeroki i potrafi dyskutować"

Źródło:
Fakty po Południu TVN24

Jeżeli będziemy słabi, to Rosja nas zaatakuje - powiedział w "Faktach po Faktach" dowódca operacyjny Rodzajów Sił Zbrojnych generał Maciej Klisz. Przyznał, że byłby daleki od opinii, że "zaatakuje nas czołgami", natomiast "ekonomicznie, cybernetycznie, kognitywnie" - w jego ocenie - to "dzieje się codziennie". Mówił też o rosyjskiej rakiecie, która weszła w polską przestrzeń powietrzną w ostatnich dniach. Zapewnił, że w takich sytuacjach nie ma "wątpliwości, czy zestrzelić", bo jest do tego przygotowany. - Mam w głowie pytanie, co się stanie po zestrzeleniu. Mówię tu nie tylko o tej domenie wojskowej - zaznaczył.

"Rosja nas atakuje". Dowódca operacyjny tłumaczy, w jaki sposób 

"Rosja nas atakuje". Dowódca operacyjny tłumaczy, w jaki sposób 

Źródło:
TVN24

To jest ten jeden dzień, to jest ta chwila, a później my przez 365 dni pracujemy na to, aby o tej chwili mówić - stwierdził w "Faktach po Faktach" prezes WOŚP Jerzy Owsiak, mówiąc o finałach Wielkiej Orkiestry Świątecznej Pomocy.

Owsiak: to jest ten jeden dzień, to jest ta chwila

Owsiak: to jest ten jeden dzień, to jest ta chwila

Źródło:
TVN24

Po ataku islamistów na salę koncertową w Moskwie Francja wysyła na ulice więcej żołnierzy i rekrutuje do wojsk specjalnych, bo poważnie obawia się zamachów. Latem Paryż będzie gościł igrzyska olimpijskie. Zwiększona czujność służb ma zapewnić turystom spokój. Podobna sytuacja jest w Niemczech, gdzie odbędzie się piłkarskie Euro 2024. Szeroką akcję antyterrorystyczną przeprowadziła w ostatnich dniach Turcja.

Europa obawia się ataku tzw. Państwa Islamskiego. Czekają nas igrzyska olimpijskie i Euro 2024

Europa obawia się ataku tzw. Państwa Islamskiego. Czekają nas igrzyska olimpijskie i Euro 2024

Źródło:
Fakty o Świecie TVN24

Wszystko wskazuje, że to jeden z odłamów ISIS zdołał zorganizować atak, w którym zginęło ponad 130 osób. Komórki tzw. Państwa Islamskiego odradzają się w Afganistanie i penetrują inne kraje Środkowej Azji, w tym dawne republiki radzieckie.

Dlaczego tzw. Państwo Islamskie zaatakowało Rosję? "Rosja wspiera talibów, z którymi ISIS-K walczy"

Dlaczego tzw. Państwo Islamskie zaatakowało Rosję? "Rosja wspiera talibów, z którymi ISIS-K walczy"

Źródło:
akty o Świecie TVN24 BiS